2015年以來，全球基因治療行業加快發展，不斷取得突破性進展。特別在2017年以后，隨著腺相關病毒藥物Luxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，基因治療行業迅猛發展，成為最具發展潛力的全球性前沿醫藥領域之一。

基因療法是通過基因工程技術外源導入正常基因或修飾、操縱基因的表達等方式，來治療由于基因缺陷或者表達異常而引起的疾病。基因治療的發展歷程始于1990年9月14日，當時的一項臨床試驗開始治療第一個腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-SCID）患者。

基因治療發展史

圖片來源：和元生物招募股書

全球基因療法爆發式增長

上市在售14款；臨床在研1300余項

隨著基因治療發展，基因治療產品采用的載體安全性和有效性逐漸提升，陸續有多款基因治療產品獲批上市，據藥智網不完全統計，截止目前，全球已批準上市在售的基因治療藥物共有14款。2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。

全球獲批上市在售的基因治療藥物

數據來源：藥智數據、FDA、EMA等

（注：以上數據為不完全統計，如有疏漏，歡迎補充）

其中中國已有2款國產基因治療產品上市，分別是重組人p53腺病毒注射液（商品名：今又生）和重組人5型腺病毒注射液（商品名：安柯瑞）；值得提及的是，今又生由深圳市賽百諾公司研發，于2003年獲CFDA批準上市，為全球首個抗腫瘤基因治療產品。

此外，目前國內進展最快的是復星凱特的CAR-T產品——益基利侖賽注射液，系由復星凱特從美國KitePharma引進Yescarta技術，并獲授權在中國進行本地化生產的靶向CD19自體CAR-T細胞產品，其上市申請于2021年1月12日進入行政審批階段。

與此同時，在技術、資本和政策的驅動下，全球基因治療行業快速升溫，大量基因治療藥物研發進入臨床階段，并自2015年起呈現爆發式增長。據ASGCT的數據，截至2020年底，全球累計在研基因治療臨床試驗超過1,300項；其中約25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。

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全球基因治療市場規模將超300億美元

中國成為僅次于美國的第二研究大國

弗若斯特沙利文分析，預計到2025年，全球基因治療市場規模將達到近305.4億美元，中國將達到178.9億元。

另據ASGCT數據，截至2020年底，美國是開展基因治療臨床試驗數量最多的國家，累計超過650項；其次為中國，累計超過300項。中國已成為了基因療法藥物研發主要市場之一，臨床研究數量僅次于美國，位居全球第二。

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此外，據藥智數據不完全統計，截至目前，國內已約有國內已約有20余項基因療法進入臨床階段，適應癥主要集中在罕見病以及黑色素瘤等實體腫瘤疾病上。國內基因治療藥物研發公司有博雅基因、復星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等，多數專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞療法。

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復星凱特和藥明巨諾的兩款CAR-T藥物益基利侖賽和瑞基侖賽已提交上市申請，且分別獲得優先審評和突破性療法認定，益基利侖賽已進入在審批狀態，有望成為國內首款獲批的CAR-T療法。

盡管目前國內獲批的基因療法與國際上有一定的差異，但目前國內基因療法正在崛起，相關藥物的臨床研究正在如火如荼的進行中，預計未來將還會不斷有新的基因治療藥物登記研發，臨床研究階段也會不斷向前推進，可以預見，不遠的未來基因療法將加速降落國內市場。

數據與信息來源：藥智網、藥智數據、ASGCT數據、和元生物招募股書等公開信息與數據