近日，安進的CD19靶向藥物Uplizna獲得了FDA擴大適應癥的批準，用于治療IgG4相關疾病（IgG4-RD），這是Uplizna時隔5年再次獲批的新適應癥，也是目前首個獲批用于該病的療法。

IgG4-RD是一種自身免疫性疾病，以血清IgG4水平升高為特點，臨床表現復雜多樣，包括出現多臟器腫大和功能異常，嚴重時甚至可導致臟器功能衰竭。此前，IgG4-RD一直缺乏針對性的治療方案，臨床治療上仍以糖皮質激素治療為主，但極易復發。

Uplizna是一種靶向CD19的人源化、無巖藻糖基化的IgG1κ單克隆抗體，能夠同時消除未成熟和成熟的B細胞。在2020年6月，Uplizna獲得FDA批準上市，用于治療視神經脊髓炎譜系障礙（ NMOSD）。

Uplizna最初由Viela Bio開發，該公司于2021年被Horizon Therapeutics以30億美元收購，而在2023年，安進以278億美元收購Horizon Therapeutics，從而獲得了Uplizna。另外，2019年5月，豪森藥業還以預付款+里程碑總金額2.2億美元獲Uplizna的中國區權益。

此次，Uplizna獲得批準得到了MITIGATE III期臨床數據的支持。該試驗結果顯示，與安慰劑相比，Uplizna將IgG4-RD發作風險降低了87%，只有10%的（7/67）患者出現了急性發作，而安慰劑組有59%（40/68）名患者出現了急性發作。此外，Uplizna組57.4%的患者達到了完全緩解，而安慰劑組為22.4%。

作為一種罕見病藥物，Uplizna的價格也不便宜。據安進披露，Uplizna平均采購價為14萬美元/劑，按照標準治療方案，一年后患者的治療費用將達到28萬美元/年。

目前，安進還正在準備Uplizna另一個適應癥的上市計劃，去年，安進公布了Uplizna治療全身性重癥肌無力（gMG）的Ⅲ期臨床試驗MINT結果。

試驗結果顯示：第26周時，與安慰劑相比，Uplizna顯著改善了患者的MG日常生活活動（MG-ADL）評分（72.3%  VS  45.2%）和重癥肌無力定量評分（QMG）（69.2% VS 41.8%）。基于該結果，該公司計劃在今年7月前將提交其全身性重癥肌無力（gMG）的監管申請。

據安進財報顯示，Uplizna 2024年的銷售額為 3.79億美元，同比2023年（6500萬美元）增長了483%。

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