2025-03-18 00:00:00來源：微譜生物科技瀏覽量：102
2025年3月15日，微譜生物科技合作伙伴成都金唯科生物科技有限公司（以下簡稱“金唯科”）宣布，其自主研發的針對X連鎖視網膜劈裂癥的基因治療I類創新藥“JWK002注射液”臨床試驗（IND）申請獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理，有望成為國內首個針對X連鎖視網膜劈裂癥的基因治療藥物注冊臨床試驗。此前，JWK002注射液已獲美國FDA孤兒藥資格認定（ODD）和兒科罕見病資格認定（RPDD）。
微譜生物科技作為生物藥質量與安全研究領域的專家，憑借過硬的技術實力與豐富的項目經驗為該項目IND申報提供了專業的細胞庫檢定服務！
—— 金唯科AAV基因治療FDA孤兒藥IND申請獲CDE受理
▲?圖源?| CDE官網
X連鎖視網膜劈裂癥（X-linked retinoschisis，XLRS）是一種X連鎖的隱性遺傳疾病，由視網膜劈裂蛋白1（RS1）基因突變引起，其以不同程度的視力下降、視野缺損、黃斑中心凹劈裂以及視網膜電圖b波下降為主要特征。XLRS主要影響男性，通常在兒童早期被診斷，患者視力障礙程度各不相同，嚴重時可出現視網膜脫離、玻璃體積血等并發癥，臨床治療以隨訪觀察、碳酸酐抑制劑等藥物及針對其并發癥治療為主，尚無有效的臨床治療方法。
JWK002注射液是由金唯科自主研發的腺相關病毒（AAV）基因治療產品，JWK002通過對靶向血清型篩選和基因表達元件等進行系統設計，可迅速在視網膜細胞中恢復RS1蛋白的表達，從而改善患者的視網膜結構及功能。
此前在四川大學華西醫院開展的IIT臨床研究中，已經完成多例受試者的給藥和超過1年的隨訪。結果顯示，所有治療眼均觀察到最佳矯正視力（BCVA）的顯著改善、中央視網膜厚度（CRT）的顯著下降、視網膜劈裂腔的完全閉合，且還觀察到大多數治療眼視網膜光敏度的改善。 ▲?治療后，患者視網膜劈裂腔恢復正常 圖源：金唯科生物官微
金唯科生物聯合創始人、CEO
楊陽研究員 表示：
“從JWK002注射液的IIT臨床研究的持續跟蹤結果來看，藥物的安全性和耐受性良好，起效劑量低，患者只需要一次給藥，無需輔助治療，給患者帶來了極大的便利性。IIT臨床結果將為我們推進臨床一期奠定堅實基礎，我們將在IND獲批后，加速推進臨床進度，以使更多患者受益。”
微信公眾號
藥方舟手機版
