2024年2月27日，Argenx SE（納斯達克股票代碼：ARGX）發布了2024年全年財務業績及第四季度業務更新，這一事件標志著公司發展史上的重要里程碑。作為一家專注于嚴重自身免疫疾病創新療法的全球生物技術公司，Argenx在2024年實現了從虧損到盈利的重大突破，全年凈利潤達到8.33億美元。這一成就不僅凸顯了公司商業策略的成功，也為生物技術行業樹立了新的標桿。

Argenx成立于2008年，總部位于荷蘭布雷達，是一家專注于免疫學領域的全球生物技術公司。公司致力于通過其專有技術平臺開發創新抗體療法，目標是治療嚴重自身免疫疾病和癌癥。其核心產品VYVGART是首個獲美國FDA批準的FcRn阻斷劑，于2021年12月獲批用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人重癥肌無力（gMG）患者。Argenx通過創新技術與戰略布局，已成長為生物技術領域的佼佼者。

Argen的核心產品VYVGART（efgartigimod）成為推動這一成就的關鍵。VYVGART是首個獲美國FDA批準的FcRn阻斷劑，自2021年12月獲批用于治療抗乙酰膽堿受體抗體陽性的成人重癥肌無力（gMG）患者以來，憑借顯著的臨床療效和市場接受度，銷售額從2022年的3.29億美元迅速增長至2024年的21.86億美元，顯示出驚人的市場滲透力。

推動Argenx在2024年實現盈利的因素是多方面的。VYVGART作為首款FcRn阻斷劑，通過創新機制降低病理性IgG自身抗體水平，為gMG患者提供了全新的治療選擇，填補了市場空白，也賦予了公司在罕見病領域的高定價權和競爭優勢。上市后，這款產品憑借68%的患者癥狀改善率（遠超安慰劑組的30%）迅速贏得醫生和患者的信任。與此同時，盡管研發費用達到8.55億美元，銷售、一般及行政費用為7.10億美元，Argenx通過精細的成本控制確保收入增長遠超支出增長，為盈利奠定了基礎。更重要的是，公司通過戰略市場擴張將VYVGART推廣至美國、歐盟、日本和中國等多國市場，并在2023年6月推出皮下注射版本VYVGART Hytrulo，進一步提升患者便利性，推動銷售持續攀升。這些努力共同促成了公司在2024年的財務成功。

截至2024年12月，Argenx的市值已達到約377億美元，遠超出市場預期。這一現象很大程度上得益于VYVGART的銷售表現，顯示出強勁的市場需求，同時公司在慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經根炎（CIDP）等新適應癥的臨床試驗中取得突破，進一步增強了市場對其未來潛力的信心。

Argenx除了VYVGART之外，其后續產品管線進展順利，多項候選藥物處于臨床試驗階段，并展現出顯著的潛力。

Empasiprubart (ARGX-117)

Empasiprubart是一種C2清道夫抗體，針對多種自身免疫疾病，包括多灶性運動神經病（MMN）、延遲性移植功能（DGF）和皮肌炎（DM）。MMN是一種罕見病，現有治療選擇有限，Empasiprubart有望填補這一空白。在DM和DGF領域，其作為C2抑制劑的獨特機制可能為患者提供新的治療選擇，市場潛力較大。

根據Argenx 2024年半年報，Empasiprubart在MMN的II期臨床試驗中表現出積極的療效和安全性數據，患者在功能改善和減少復發風險方面有顯著優勢。公司計劃在2024年啟動MMN的III期臨床試驗，并預計2025年公布DGF和DM的II期試驗數據。Argenx還計劃在2025年將Empasiprubart推進到其他適應癥的III期試驗，顯示出對其潛力的信心。

ARGX-119是一種針對MuSK受體的激動劑，開發用于治療先天性肌無力綜合征（CMS）和肌萎縮側索硬化（ALS）。CMS和ALS是嚴重且缺乏有效治療的神經肌肉疾病，ARGX-119的開發可能滿足這些領域的重大未滿足需求。尤其在ALS領域，目前尚無治愈性治療，其成功將具有突破性意義，市場前景可觀。

在2024年某會議上，Argenx宣布ARGX-119的I期臨床試驗已完成，計劃在2024年底前啟動II期臨床試驗。這種新型治療方法通過激活MuSK受體，有望改善CMS和ALS患者的肌肉功能。

展望未來，Argenx的發展潛力依然可觀。隨著全球市場滲透的加深和皮下注射版本的推廣，VYVGART的銷售額預計將繼續增長，而公司正在推進CIDP、原發性干燥綜合征和IgG4相關疾病等新適應癥的研發，一旦成功，將為公司開辟新的收入來源。此外，通過免疫學創新計劃（IIP），Argenx還在開發多個候選藥物，如ARGX-213、ARGX-121和ARGX-220，并計劃到2025年底提交四個新藥申請。截至2024年6月，公司擁有約31億美元的現金及現金等價物，為研發和市場擴張提供了堅實保障。這些進展表明，Argenx不僅在現有領域站穩了腳跟，還在積極布局未來。