2024年，FDA批準的50款新藥涵蓋多種類型，其中小分子藥物以30款占據60%的比重，延續其創新主力軍地位；單抗藥物有12款，占比24%；雙抗、蛋白類、小核酸藥物等也嶄露頭角。

從治療領域來看，抗腫瘤領域新藥達13款，依舊是熱門賽道；罕見病用藥表現突出，有13款獲批，占比26%，成為關注焦點，反映出對小眾患者群體需求的重視；此外，心血管、皮膚病、免疫疾病等領域分別有5款、5款、5款新藥獲批，展現出全面開花的態勢。

與往年相比，罕見病用藥占比顯著提升，小分子藥物在經歷大分子藥物沖擊后仍穩固根基，且“first-in-class”療法增多，不斷突破傳統治療邊界，為后續研發指引方向。

Rezdiffra是40年來首款獲FDA批準用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的藥物，為這一高發且棘手的疾病帶來了全新希望。NASH發病率逐年攀升，全球約有4%-6%的人群受其困擾，在中國，與肥胖相關的非酒精性脂肪肝病（NAFLD）中，NASH占比達15%-25%。

以往治療手段側重于生活方式干預，藥物治療進展緩慢，諸多藥企折戟沉沙。Rezdiffra作為甲狀腺激素受體-β激動劑，能精準作用于肝臟，激活相關受體，加速脂肪分解代謝，減少肝臟脂肪堆積。

在關鍵3期臨床試驗MAESTRO-NASH中，近千名患者參與，結果令人振奮：服用Rezdiffra的患者，肝纖維化未惡化比例、至少一個階段纖維化改善比例遠超安慰劑組，癥狀改善顯著。且FDA此次批準不強制要求肝活檢，大大提高了患者接受度。盡管常見腹瀉、惡心等副作用，還需關注肝酶變化，但它的獲批開啟了NASH藥物治療新時代，后續有望改寫更多患者的健康軌跡。

精神分裂癥領域也迎來重大突破——Cobenfy獲批上市。全球約1%的人口深受精神分裂癥折磨，傳統抗精神病藥物多靶向多巴胺受體，雖能緩解部分癥狀，卻伴隨體重增加、嗜睡、運動障礙等諸多副作用，患者依從性差。

Cobenfy獨辟蹊徑，采用全新作用機制，針對神經遞質乙酰膽堿，由xanomeline（M1/M4受體激動劑）和trospium chloride（非選擇性毒蕈堿拮抗劑）組成復方制劑。

Xanomeline穿透血腦屏障，激活毒蕈堿受體，調節大腦信號傳遞，直擊幻聽、妄想、冷漠等癥狀根源；

Trospium chloride則巧妙阻斷xanomeline外周副作用；

二者協同，讓藥物療效與安全性兼得。

兩項五周隨機、雙盲臨床試驗，涉及252名患者，有力證實Cobenfy短期療效顯著，常見不良反應輕微，為患者提供了更耐受的治療新選擇。

不僅如此，它還為精神分裂癥治療開辟新思路，激勵更多藥企探索乙酰膽堿相關靶點，未來有望拓展至阿爾茨海默病等其他神經系統疾病治療領域。

慢性阻塞性肺病（COPD）作為全球高發病，給患者生活帶來極大痛苦，藥物研發挑戰重重。今年，Ohtuvayre的獲批如一道曙光，照亮了COPD患者的治療之路。它是二十多年來首個運用創新機制的COPD吸入產品，為全球數億患者帶來新希望。

作為磷酸二酯酶蛋白吸入型雙靶點PDE 3/4抑制劑，Ohtuvayre展現出卓越的雙重抑制能力，既能舒張支氣管平滑肌，快速緩解呼吸困難，又能強力抗炎，從根源減輕氣道炎癥。通過霧化器直接送達肺部，操作簡便，起效迅速，且避免了胃腸道副作用。

在ENHANCE三期臨床研究中，無論是單藥使用，還是與其他維持療法聯合，Ohtuvayre均顯著降低COPD惡化比率與風險，提升患者肺功能，改善生活質量，耐受性良好。這一創新療法有望重塑COPD治療格局，后續隨著臨床應用拓展，將為更多患者開啟自由呼吸新篇章。

抗腫瘤領域依舊是新藥研發的主陣地，13款獲批新藥劍指多種癌癥難題。如Revuforj，一款“first-in-class”針對menin-KMT2A相互作用的強效、選擇性小分子抑制劑，為攜帶KMT2A易位的復發或難治性急性白血病患者帶來曙光，它能精準阻斷癌細胞異常增殖信號傳導，從根源遏制腫瘤生長。

在實體瘤方面，安進的Tarlatamab驚艷亮相，作為首款獲批上市的靶向DLL3和CD3的T細胞銜接器，它如同精準導航的“抗癌導彈”，激活患者自身T細胞，對表達DLL3的腫瘤細胞進行定向打擊，在廣泛期小細胞肺癌治療中顯著延長患者生存期，打破傳統治療局限。

如今，聯合治療成為趨勢，多種新藥聯合化療、免疫療法，多靶點圍殲癌細胞，如埃萬妥單抗聯合化療用于EGFR 20ins突變非小細胞肺癌，全方位狙擊腫瘤細胞耐藥、轉移等狡猾行徑，為患者爭取更多生機。

罕見病用藥獲批13款。針對發病率極低的C型尼曼-匹克病（NPC），Miplyffa脫穎而出，這款口服、“first-in-class”的細胞熱休克反應共誘導劑，通過調節細胞內穩態，助力細胞清除脂質堆積，緩解患者肝脾腫大、神經系統損傷等癥狀，是全球首款獲批的NPC藥物，改寫該病無藥可醫的歷史。

ATTR-CM（伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性）領域，Acoramidis的獲批引發關注，它作為口服小分子TTR穩定劑，近乎完全穩定TTR蛋白，大幅降低心血管死亡率與住院率，為患者心臟健康保駕護航，與已有的Tafamidis競爭，促使治療方案多元化，讓更多ATTR-CM患者受益，這些新藥不僅是醫學突破，更是罕見病患者及其家庭重燃治療希望的火種。

在皮膚病領域，Zelsuvmi堪稱亮點，作為FDA批準用于治療傳染性軟疣的首個新型藥物，它利用一氧化氮的抗病毒特性，制成方便患者居家使用的局部處方藥，患者無需頻繁奔波醫院，自行涂抹即可對抗惱人的傳染性軟疣，開啟皮膚病治療便捷新篇。

心血管方面，Sotatercept為肺動脈高壓患者帶來轉機，它是首款靶向ACVR2A的藥物，通過捕獲TGF-β家族配體，逆轉肺血管重塑，改善患者運動耐量與血流動力學指標，讓患者擺脫呼吸困難的陰霾，重拾正常生活。

神經性疾病領域，禮來的Donanemab聚焦阿爾茨海默病，作為新一代抗Aβ單抗，精準結合大腦中沉積的β淀粉樣蛋白，助力清除淀粉樣斑塊，為早期癥狀性AD患者延緩認知衰退，守護患者記憶與生活品質。各領域新藥多點開花，全方位守護人類健康福祉。

這50款新藥獲批意義深遠，對患者而言，是生命續航的希望之光。罕見病患者告別無藥可醫困境，諸多癌癥患者獲得更優治療策略；慢性病患者生活質量得以提升，使其切實感受到醫學進步帶來的福祉，重燃對正常生活的憧憬。

于醫藥行業，激發創新活力，藥企加大研發投入、布局新興靶點與技術，如雙抗、小核酸藥物迎來發展契機，也加劇行業競爭，促使企業優化研發流程、提升臨床試驗質量，加速產業升級迭代。

從全球醫療格局看，美國鞏固創新高地，吸引全球科研人才與資本匯聚；國際合作愈發緊密，跨國藥企聯合研發、共享成果常態化，加速藥物全球可及性；同時為各國監管提供借鑒，推動審批制度改革，促使全球新藥研發生態系統更加完善，攜手邁向攻克疾病、守護健康的新征程。

展望未來，醫藥研發創新浪潮洶涌澎湃，前景無限光明。從當前研發管線可見，多靶點藥物、基因與細胞療法、人工智能輔助設計藥物將成主流。如基因編輯技術有望精準矯正致病基因，攻克遺傳性疾病；細胞治療或能為癌癥、自身免疫病帶來革命性療法。藥企、科研機構、高校應深化合作，整合優勢資源，加速成果轉化。政府、資本也應持續助力，營造良好創新生態。相信在各方攜手奮進下，醫藥創新將不斷突破邊界，為人類健康福祉添磚加瓦。

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