蘇州2024年12月2日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）今日宣布，其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001，在針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的IIT人體臨床研究中，所有受試者均已完成至少48周隨訪，結(jié)果顯示安全性良好，高劑量所有受試者外周TTR蛋白下降幅度均超過90%。

2023年8月,銳正基因啟動了中國第一個以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品ART001的IIT人體臨床研究，適應(yīng)癥為ATTR。ATTR是由于主要在肝臟產(chǎn)生的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）異常折疊而形成的淀粉樣物質(zhì)在周圍神經(jīng)、心臟等組織沉淀而導(dǎo)致，是一種嚴重甚至致死性疾病。ART001給藥四周后，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅均超過90%。相比國內(nèi)外其他同類產(chǎn)品高頻率出現(xiàn)的發(fā)燒等用藥反應(yīng)，ART001所有受試者均未出現(xiàn)任何輸注相關(guān)反應(yīng)。即使在幾十倍的飽和劑量下，ART001也未檢測到脫靶編輯。

2024年5月，IIT所有受試者完成至少24周隨訪，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅維持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依舊維持了同樣的水平，顯示ART001療效可以跨越人類肝細胞再生周期（200-300天），具備只需一次給藥，即可長期有效的潛力。

ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國FDA批準開展臨床試驗，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類產(chǎn)品。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："ART001在人體臨床試驗中，一次給藥即實現(xiàn)超90%的TTR穩(wěn)定敲除，這一杰出表現(xiàn)大大增強了我們加速推進臨床試驗的信心，我們期待以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物能夠為全球患者提供安全、有效與可及的創(chuàng)新療法。"

銳正基因簡介：

銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng)新型生物技術(shù)公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專業(yè)團隊，在基因編輯領(lǐng)域快速崛起，多個產(chǎn)品管線正在穩(wěn)步推進。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于全球同類產(chǎn)品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

銳正基因已申請近10項國際專利，并成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺。作為中國首個將脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體應(yīng)用于體內(nèi)基因編輯并推進至人體臨床試驗的企業(yè)，銳正基因在非病毒載體體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域確立了領(lǐng)先地位。

憑借全球領(lǐng)先的技術(shù)創(chuàng)新和卓越的臨床數(shù)據(jù)，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時開展非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品臨床試驗的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業(yè)中的領(lǐng)先地位，也進一步鞏固了中國在全球基因編輯技術(shù)前沿的戰(zhàn)略地位。

展望未來，銳正基因?qū)⒗^續(xù)以創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展，以全球視野引領(lǐng)行業(yè)，致力于推動基因編輯技術(shù)的商業(yè)與產(chǎn)業(yè)化，為全球患者帶來革命性治療方案，助力人類健康事業(yè)的進步。

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