南京2024年11月22日 /美通社/ -- 2024年11月22日，南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡稱"維立志博"）自主研發、擁有全球知識產權的1類新藥抗PD-L1/4-1BB雙特異性抗體LBL-024獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療神經內分泌癌。這是繼LBL-024獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）突破性治療藥物認定后，又一重要里程碑。

維立志博首席醫學官蔡勝利博士表示："此前LBL-024已經取得了CDE突破性療法認定，用于治療晚期肺外神經內分泌癌，此次再獲FDA孤兒藥資格認定進一步凸顯了 LBL-024 在解決該治療領域臨床治療空白方面的巨大潛力。迄今為止我們的臨床數據非常令人鼓舞，表明 LBL-024 可以顯著改善患有這種極度惡性疾病的患者預后。獲得孤兒藥資格認定的相關政策支持將極大地促進LBL-024的商業化進程，有望改變晚期神經內分泌癌患者無藥可用的困境。"

維立志博創始人、董事長、CEO康小強博士表示："LBL-024獲得FDA授予的孤兒藥資格認定是我們全球布局的重要里程碑。這不僅意味著LBL-024能夠在研發過程中獲得更多的政策扶持與資源傾斜，加速產品上市進程，讓LBL-024有望成為全球首個靶向4-1BB的治療性抗體藥物，還將為我們在全球范圍內爭取到更多的市場空間和發展機遇。"

關于LBL-024

LBL-024是一種靶向PD-L1與 4-1BB的雙特異性抗體，可通過靶向PD-L1，解除PD-1/PD-L1免疫抑制，同時通過4-1BB共刺激作用，在腫瘤微環境中有效聚集、激活和擴增T細胞，協同增強抗腫瘤的免疫反應。除了具有與PD-1/L1抑制劑相當的廣譜腫瘤治療潛力外，LBL-024獨特的分子設計使其可以有條件地激活4-1BB介導的免疫應答，從而定位腫瘤微環境中的4-1BB激活，減少了長期以來阻礙4-1BB激動劑療法發展的系統性毒性。

LBL-024分別于2021年7月30日和2021年9月9日先后在美國和中國獲批開展臨床研究，現已取得了亮眼的成果。LBL-024單藥治療晚期惡性腫瘤患者的耐受性、安全性、PK及有效性的Ⅰ/Ⅱ臨床研究結果顯示，LBL-024耐受性良好，安全性可控，與當前已批準免疫治療方案比較，未見新的安全性信號。截至目前的臨床數據與現有治療相比，LBL-024單藥治療晚期肺外神經內分泌癌（EP-NEC）的客觀緩解率（ORR）、總生存期（OS）均提高了2倍以上。這項研究由北京腫瘤醫院著名專家沈琳教授牽頭，并在全國多中心開展。基于當前治療現狀及已獲得的顯著臨床療效和良好安全性數據，LBL-024于2024年4月30日獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）批準開展單臂關鍵注冊臨床研究，并于2024年10月9日獲CDE突破性治療藥物認定。

關于神經內分泌癌

神經內分泌癌（NEC）是一類分化不良的、高級別的神經內分泌腫瘤（NEN），起源于彌漫性神經內分泌細胞系統，可能存在許多不同的發病部位，其分子特征與神經內分泌瘤（NET）顯著不同。NEC主要可分為肺部NEC和肺外NEC，其中肺部NEC包括小細胞肺癌（SCLC）和肺大細胞神經內分泌癌（p-LCNEC）。根據前期搜集資料測算，在美國，SCLC每年新發病例數約為98,193例，p-LCNEC約為19,639例，肺外NECs約為9,820例。因此，NECs在美國每年新發估計為127,652例，符合FDA對罕見病的定義標準。

NEC的癥狀會因腫瘤的類型、在體內發病的位置和釋放的激素而異。NEC的存活率因癌癥類型和是否擴散而異，具體來說，肺部NECs的5年生存率為5.6%，消化道NECs為13.1%，而其他原發性NECs為26.0%。NEC整體存活率較低，亟需更為有效的新型治療方案。

關于孤兒藥資格認定

孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。獲得FDA孤兒藥資格認定后，藥物在美國的后續研發及商業化等方面將會享受一系列加速審評及特別扶持政策，包括臨床試驗費用稅收減免、免除新藥申請費用、獲得FDA對臨床研究各階段的特別指導、獲批上市后7年市場獨占權等。