上海2024年11月21日 /美通社/ -- 默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）宣布，其HIF-2α抑制劑維利瑞^®（貝組替凡）已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于治療不需要立即手術治療的von Hippel-Lindau（VHL）病相關腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）成人患者。

VHL病，又稱希佩爾-林道綜合征、林島綜合征，是VHL抑癌基因突變引起的一種常染色體顯性遺傳病[1]，發病率為1/91000-1/36000[1], [2], [3], [4]。在中國，患者60歲時累積外顯率高達97%[1], [5]。VHL病患者表現多器官腫瘤綜合征[1]，中國VHL病患者受累前三的器官依次為中樞神經系統（61.3%）、胰腺（46.7%）和腎臟（42.7%）等，表現為中樞神經系統血管母細胞瘤、腎細胞癌或腎囊腫、胰腺腫瘤或囊腫等[1], [6]。

"VHL病是一種遺傳病、罕見病，預后不佳。基因突變帶來的VHL蛋白失活，導致缺氧誘導因子（HIF-α）等下游底物上調，進而促進一系列促癌因子的表達是VHL病的主要發病機制^[1], [7]。手術是該類患者主要治療方法之一，但難以根治，仍會復發甚至轉移，缺乏系統治療手段^[1]。"北京大學第一醫院泌尿外科龔侃教授表示，"我們非常振奮地看到貝組替凡在中國境內獲批，這將為VHL病患者提供新的治療方案選擇，是VHL病治療發展中的重要里程碑。"

"維利瑞^®作為目前中國境內首個且唯一獲批的HIF-2α抑制劑，在這一罕見病領域內將為患者帶來全新機制的治療選擇，推動該領域疾病診療的發展突破，"默沙東全球高級副總裁兼中國研發中心總裁李正卿博士表示，"默沙東始終致力于把高質量的藥物和疫苗帶給中國患者，此次維利瑞^®的獲批，再次凸顯了我們在腫瘤科研和創新領域的領先地位，以及滿足中國大眾的健康需求承諾與決心。"

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