改寫一線治療格局，助力患者更長生存

上海 2024年11月7日 /美通社/ -- 第七屆中國國際進口博覽會（以下簡稱"進博會"）期間，賽諾菲腫瘤攜多發性骨髓瘤領域創新產品賽可益®（Isatuximab）亮相。賽可益®是全球首個獲得FDA批準與標準治療硼替佐米、來那度胺和地塞米松（VRd）聯合使用，用于治療不適合自體干細胞移植的新診斷多發性骨髓瘤（NDMM）成年患者的CD38單抗，有望在一線關鍵治療窗口為患者實現"長生存"希望。通過進博會的"溢出效應"，該產品有望盡早惠及中國患者。

賽諾菲特藥中國區總經理謝麗娟表示："賽諾菲扎根中國四十多年，抓住中國與世界共享開放的新機遇，通過進博會這個合作、創新的平臺，加速將全球領先的創新藥物和療法引入中國。多發性骨髓瘤患者需要更多創新藥破解復發難題，也需要在新診斷時就抓住一線治療黃金窗口，新一代CD38單抗賽可益®滿足這兩大未盡之需，并將不斷探索創新合作模式，按下惠及中國患者的‘加速鍵'。未來我們將持續追尋科學奇跡，積極攜手本土合作伙伴構建創新診療生態，助力‘健康中國2030'腫瘤防治目標的實現。"

多發性骨髓瘤是發病率占第二位的血液惡性腫瘤[1]，高發于老年人群[2]，在中國老齡化快速進展的當下，多發性骨髓瘤不僅是單個患者與家庭面對的問題，也成為了健康老齡化下重要課題。這一領域在過去二十多年臨床診療能力快速提升，但在當前環境下患者仍然面臨諸多未盡之需。在本屆進博會上，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）也分享了多發性骨髓瘤中國患者生存質量數據。

調查數據顯示，進入治療階段后患者身心健康仍面臨困擾。43%的患者行動能力受到限制，33%的患者自我照顧有困難，41%的患者日常活動受限，72%的患者曾感到疼痛或不舒服，65%的患者曾感到焦慮或沮喪。患者對現有治療方法也存在較大未被滿足的需求，治療的整體滿意度評分僅為61.7。"延長生命"、"阻止疾病進展"和"減少疾病癥狀"是患者對創新治療方案最大的三個期待。同時，69%的醫生也認為提高治療方案的效果是未來亟需解決的問題，在"醫生需要解決的問題"中位列第一。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）徐燕教授表示："本次調研讓我們更清晰地了解目前中國多發性骨髓瘤診治現狀，也為診治能力進一步提升提供了基礎。多發性骨髓瘤患者面臨復發困境，并且在現有療法上仍存在身心健康、生活質量等諸多挑戰，因此創新療法加速引入和可及勢在必行。如果可以在二線前甚至一線治療時就達成深度緩解和較長的無進展生存，能夠更好地延長患者生命。"

本屆進博會上，賽可益®作為全球首個獲得FDA批準與標準治療VRd聯合使用的治療方案所基于的IMROZ 3期臨床研究結果也在中國公布。研究顯示，與VRd的標準治療并以Rd進行維持治療相比，Isatuximab與VRd的聯合使用，并以Isatuximab-Rd維持治療對不適合移植的新診斷多發性骨髓瘤患者而言，可顯著降低40%的復發或死亡風險。從具體的數據來看，使用Isatuximab-VRd治療的患者中，約有四分之三（74.7%）達到了完全緩解（CR），超過一半（55.5%）達到了微小殘留病（MRD）陰性的完全緩解，而使用VRd治療的患者則分別為64.1%和40.9%。

上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院侯健教授表示："在目前多發性骨髓瘤治療的過程中，一線治療的窗口越來越關鍵，越早達到MRD陰性的完全緩解，越能為患者贏得更長期的生存獲益。本次IMROZ 3期臨床研究結果為中國多發性骨髓瘤一線治療帶來了新的信心，Isatuximab與VRd的聯合使用有望在現有VRd基礎上重新定義一線標準治療。期待通過進博會這樣一個創新加速的平臺，也能推動多發性骨髓瘤一線創新療法盡早惠及中國患者。"

面對患者未盡之需，加速創新治療方式可及也勢在必行。近年來，NMPA在積極探索將真實世界數據（RWE）應用于藥械產品的審評審批，助力國際先進藥品及醫療器械更早進入中國市場惠及患者。海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區是中國唯一"醫療特區"，通過"先行先試"等政策，開展國際前沿的真實世界數據應用研究，為全國藥械審評審批制度改革探索新工具、新標準和新方法，其中Isatuximab就是"真研速度"代表之一。Isatuximab聯合泊馬度胺和地塞米松（Pd）治療既往接受過至少2種治療的多發性骨髓瘤患者的上市申請正式獲得NMPA受理，成為首個利用樂城真實世界研究數據獲國家藥監局受理上市許可申請的血液腫瘤治療藥物。

[1] Liu, Y.H. et al. (2014) "Disease Burden of Multiple Myeloma in China," Value in health, 17(7), p. A727. [2] 中國醫師協會血液科醫師分會, 中華醫學會血液學分會. 中國多發性骨髓瘤診治指南（2022年修訂）[J]. 中華內科雜志, 2022, 61(5) : 480-487.