近日，2024年美國腎臟病年會（ASN2024）在圣地亞哥召開。

本屆大會公布了伊普可泮治療C3腎病的3期臨床試驗（上市前的最后一項試驗）結果：

緩解率44.7%

平均尿蛋白降幅37%

看到這項成果問世，筆者覺得簡直不可思議——這倒不是因為它的效果有多么好（當然它的效果也確實不錯，只是還稱不上不可思議），而是因為：

慢性腎臟病領域，罕見地出現了一次“藥等人”的奇特現象，令人錯愕。

眾所周知，慢性腎臟病缺醫少藥。大量腎臟病患者沒有好藥、甚至無藥可用，都在焦急地等待著著新藥到來，普遍都是“人等藥”。

而這次呢？不是人等藥，而是藥等人：

新型補體抑制劑——伊普可泮在這了，可是C3病人在哪里？

伊普可泮去年在中國上市，最近拿到了治療C3腎病的有效證據。可是，C3腎病有太多病人，不知道自己是C3腎病。

因為C3腎病直到2010年，才第一次被《自然》子刊正式報道，近幾年才進入腎臟病專家們的視野中，到現在都沒有進入教科書。別說患者了，有的醫生都不知道慢性腎臟病出現了這個新病種。

C3腎病怎么診斷呢？通過腎穿刺，但是：

第一，腎病通常沒有明顯癥狀，知曉率僅有10%；

第二，知曉自己患了腎病的患者，大部分沒做過腎穿刺，畢竟又貴又有創傷性；

第三，做了腎穿刺，也有C3腎病，但是很多腎穿診斷結果并不是C3腎病，而是傳統的病種：膜增生性腎病、系膜增生性腎病、新月體腎炎、毛細血管內增生性腎病、硬化性腎病等等。

結果就有了這個現狀：

按照C3腎病在腎穿刺患者中的占比，我國的C3腎病患者約有5萬人；

但我國已知曉的C3腎病患者，只有約2600人，知曉率僅僅5.2%；

也就是說，94.8%的C3腎病患者，患病而不知病。

這也難怪：本來腎臟病就沒什么癥狀、難知曉，而C3腎病呢？不僅要求知曉腎病，還要求做腎穿，而且還要求該患者的大夫緊追醫學前沿。

這么多艱難關卡闖過來，能發現5.2%已經很不容易了。

相比于近年來才發現的C3腎病，伊普可泮這類補體抑制劑的研制要早得多了。

上個世紀，醫藥界就開始研制補體抑制劑。2007年，伊普可泮的大表哥——全球首款補體抑制劑Sorilis獲批上市。緊隨其后，伊普可泮也踏上了征程，如今成為腎病領域的首款補體抑制劑。

當初伊普可泮等等補體抑制劑研制之時，并不只是為了腎病，而是一大批與補體有關的疾病：

1、老年性黃斑變性

2、阿爾茲海默癥

3、重癥肌無力

4、癌癥

5、非典型溶血尿毒綜合征

6、C3腎病

7、IgA腎病

8、陣發性睡眠性血紅蛋白尿

等等。

所以是其他疾病，幫助伊普可泮起了個大早。

結果現在，新藥研制出來了、去年就上市了，卻發現：C3這個病種比新藥還新，手拿藥物卻找不到已確診的病人。

「藥等人」這種奇觀，在數百年腎臟病學發展史上還是頭一遭。

關鍵是，C3腎病在各類腎小球疾病中，是最嚴重的一種：腎功能進展速度非常快，5-10年的尿毒癥發生率高達50%以上。

若是沒有多少威脅的、輕度的病種，比如薄基底膜腎病、胡桃夾腎病等等，即便診斷不出來，也沒那么大危害。

但是，C3腎病作為最嚴重的腎小球疾病、最嚴重的慢性腎臟病之一，診斷不出來、讓藥物干等，不明不白地發展到尿毒癥，可就太虧了。

怎么辦呢？

筆者向來反對將腎穿刺活檢術作為常規檢驗方式應用于初診患者，有過度診治之嫌。因為常規的檢查和藥物，可以使大多數患者得到緩解。

然而總有少數例外：對于應用充分的中、西醫結合治療3-4個月后，仍然不緩解的患者，應該做腎穿刺，有風險也要做，并且請高職稱的腎科專家看一看，是否屬于C3腎病。

如果是C3這種危險的腎病，應盡早應用伊普可泮干預，盡最大可能避免尿毒癥發生。

只是，只是……在可預測的近未來，絲毫看不到C3腎病知曉率明顯提升的希望，未來恐怕仍然是大部分C3腎病患者不知有病、不知有藥……

唉，擔憂知曉率也起不到作用，誰讓腎臟病的最大癥狀是“沒癥狀”呢……還是回過頭來看看已確診患者能取得什么效果吧：

44.7%的緩解率、37%的平均尿蛋白降幅——伊普可泮的這個效果咋樣？

說實話，不如以往治療其他腎臟病種的效果。其他病種的緩解率和尿蛋白降幅，普遍都在60%以上，90%以上也屢見不鮮。

可是考慮到以往C3腎病是無藥可治，所以無論效果多少，只要有效，都是從0到1的突破。

這個突破能讓患者獲益多大？或是說多小？

現在這種新藥還沒有長期的隨訪數據，筆者也不能準確地預測未來。

僅僅是個人估計一下吧：

44.7%的緩解率，大概能把那些原本會進展為尿毒癥的C3腎病患者，救出來25%左右。

不算特別多，但對于這種最嚴重的、以往無藥可治的腎小球疾病來講，已經彌足珍貴了。

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