在抗腫瘤藥物領域，抗體偶聯藥物（ADC）因其獨特的靶向性和療效，逐漸成為研究和臨床應用的熱點。其中，Trop-2 ADC作為一類重要的靶向治療藥物，備受矚目。由吉利德科學（Gilead Sciences）研發的「注射用戈沙妥珠單抗」（商品名：拓達維，Trodelvy）是全球首個獲批用于治療三陰乳腺癌的Trop-2 ADC，其參與國家醫保談判的消息引起了廣泛關注。據醫藥財經獲取的訊息，「注射用戈沙妥珠單抗」申請2024年國家醫保談判的相關資料由吉利德（上海）醫藥科技有限公司提交，該產品的兩個核心專利將在2029年12月到期。
戈沙妥珠單抗由Immunomedics原研，后吉利德通過收購所得。2020年4月，戈沙妥珠單抗獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準，用于二線或以上治療轉移性三陰乳腺癌（mTNBC）成人患者，成為全球首個獲批用于治療三陰乳腺癌的ADC。其靶點Trop-2是一種跨膜糖蛋白，在乳腺癌、胃癌、非小細胞肺癌等多種腫瘤組織中過表達，尤其是在三陰乳腺癌中表達率高達90%以上。戈沙妥珠單抗通過靶向Trop-2，釋放毒素抑制DNA拓撲異構酶I，造成DNA損傷，引起腫瘤細胞死亡。戈沙妥珠單抗的臨床應用前景廣闊。其在全球獲批適應癥包括：用于治療先前已接受過至少2種療法、其中至少1種療法治療轉移性疾病的不可切除性局部晚期或轉移性三陰乳腺癌（mTNBC）成人患者；用于治療先前接受過含鉑化療以及PD-1抑制劑或PD-L1抑制劑治療的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）成人患者；以及用于接受過內分泌治療且接受過≥2線系統治療（針對轉移性疾?。┑腍R+/HER2-局部晚期或轉移性乳腺癌患者。根據吉利德遞交的申報資料，「注射用戈沙妥珠單抗」精準定位乳腺癌中的Trop-2抗原，在腫瘤細胞上定點釋放具有抗腫瘤活性的載藥SN-38(伊立替康的活性代謝物質，抗腫瘤活性增加約1000倍)，有效穿透腫瘤細胞進行殺傷?！缸⑸溆酶晟惩字閱慰埂乖?016年獲FDA晚期TNBC突破性療法認 證，并于2018年被FDA授予優先審評，2021年被NMPA授予優先審評。市場表現與全球影響
戈沙妥珠單抗自上市以來，市場表現強勁。2022年，其全年銷售額達到6.8億美元，同比增長79%，營收位列全球ADC的第五位。根據吉利德公司發布的2023年財報，戈沙妥珠單抗（Trodelvy）在2023年的全球銷售收入為10.63億美元。在全球范圍內，戈沙妥珠單抗已在美國、歐盟、澳大利亞、加拿大、中國等三十多個國家上市。其國際多中心、開放標簽、隨機的臨床3期研究ASCENT，共納入529例mTNBC患者，評估了戈沙妥珠單抗在二線或以上治療中的療效。研究顯示，戈沙妥珠單抗可使死亡或疾病復發的風險降低57%，中位無進展生存期（PFS）和中位總生存期（OS）均顯著優于化療組。據吉利德提供的信息，除美國在首次上市許可時要求添加黑框警告外，各國家或地區藥監部門5年內沒有發布任何安全性警告和黑框警告，也沒有任何撤市信息。目前風險管理計劃（RMP）里把黑框警告中的中性粒細胞減少癥和腹瀉作為重要的已識別風險，采用密切監測、劑量中斷或延遲和給予止 瀉藥等常規風險管理措施。國家醫保談判的機遇與挑戰
在國內，戈沙妥珠單抗于2022年6月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于既往至少接受過2種系統治療、其中至少一種治療針對轉移性疾病的不可切除的局部晚期或轉移性TNBC成人患者。然而，盡管其臨床價值顯著，但高昂的價格卻成為其普及應用的障礙。在2023年的國家醫保談判中，戈沙妥珠單抗提交了談判申請，但未能成功入圍。其主要原因還是“價格談不攏”問題。戈沙妥珠單抗目前在終端的定價為8400元/瓶（180mg），根據推薦劑量按體重給藥10mg/kg，每21天為一個治療周期。一位標準成年體重（60kg）患者每次需要用藥600mg（34瓶的劑量），年用藥費用大約需要85100萬元。這一價格對于大多數患者而言，無疑是沉重的負擔。（見：四款網紅ADC再戰2024年醫保國談）吉利德公司再次提交戈沙妥珠單抗2024年國家醫保談判的申請信息，這意味著它將再次嘗試進入醫保目錄。對于戈沙妥珠單抗而言，進入醫保目錄將是一個重要的機遇。一方面，醫保支付將減輕患者的經濟負擔，提高藥物的可及性；另一方面，醫保目錄的準入也將為戈沙妥珠單抗提供更廣闊的市場空間。雖然從靶點上看，戈沙妥珠單抗在Trop-2 ADC賽道具有先發優勢。不過，要想成功進入醫保目錄，吉利德公司還需要克服諸多挑戰。首先，價格問題仍然是關鍵。戈沙妥珠單抗需要降低價格，以符合醫保基金的支付能力。其次，戈沙妥珠單抗還需要與其它乳腺癌產品進行競爭。從適應癥來看，目前國內已有多款乳腺癌藥物上市。戈沙妥珠單抗需要在療效、安全性等方面展現出獨特的優勢，以贏得醫保評審專家的認可。聲明:本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容
