2024年10月8日，AviadoBio和安斯泰來宣布就AVB-101達成一項獨家選擇權和許可協(xié)議。AVB-101是一種基于AAV的基因療法，用于治療GRN基因突變額顳葉癡呆(GRN-FTD)患者。
根據(jù)協(xié)議條款，安斯泰來公司將獲得 AVB-101 在 FTD-GRN 和其他潛在適應癥的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化許可。安斯泰來公司將為 AVB-101 的許可權提供2000萬美元的股權投資和最多3000萬美元的預付款。如果安斯泰來行使其選擇權，AviadoBio 還有資格獲得高達21.8億美元的許可費和里程碑付款以及特許權使用費。
額顳葉癡呆（FTD）為累及額葉與顳葉的散發(fā)或遺傳的癡呆，包括Pick病在內。癡呆是慢性、全身性、通常是不可逆性的認知功能衰退。額顳葉癡呆占癡呆的10%。發(fā)病年齡通常較阿爾茨海默病年輕（55-65歲）。FTDs男女發(fā)病率相同。
AviadoBio 首席執(zhí)行官 Lisa Deschamps表示：“隨著我們完成AVB-101 ASPIRE-FTD 1/2期試驗中第一批患者的給藥，我們對此次合作幫助解決額顳葉癡呆癥未得到滿足的需求的潛力感到興奮。這項戰(zhàn)略合作將把我們前景廣闊的 FTD-GRN 候選基因療法和給藥專長與安斯泰來公司在基因療法開發(fā)和商業(yè)化方面的全球能力結合起來。通過合作，我們可以進一步加快向全世界急需 FTD-GRN 和其他神經疾病治療方案的家庭提供這種研究藥物的速度?！?/span>安斯泰來公司首席戰(zhàn)略官 Adam Pearson表示：“我們期待與 AviadoBio 的團隊合作，拓展我們的基因療法產品線，幫助更多患有衰弱性神經退行性疾病的患者。AVB-101 代表了一種治療 FTD-GRN 的真正創(chuàng)新方法，通過簽署這項協(xié)議，它有可能成為下一代基因治療產品的一部分?；蛘{控仍然是安斯泰來公司主要重點戰(zhàn)略的基石，這項協(xié)議有助于我們繼續(xù)為有需要的患者提供潛在的解決方案?！?/span>安斯泰來的基因療法研發(fā)項目主要包括：At132：基因替換療法，用于治療X-連鎖肌管肌營養(yǎng)不良癥，處于2期臨床試驗階段；At845：腺病毒載體基因療法，用于治療弗里德里希共濟失調，處于1/2期臨床試驗階段。Asp2016：FXN基因替換療法，用于治療弗賴德里希共濟失調，處于1期臨床試驗階段。- 2023年7月安斯泰來與4D Molecular Therapeutics宣布已簽署一項合作協(xié)議，安斯泰來將使用4DMT公司的視網(wǎng)膜靶向的AAV載體R100，開發(fā)針對單基因遺傳眼病的基因療法，這筆合作交易總額高達9.62 億美元。
- 2023年6月8日，安斯泰來宣布，決定引入并推進Kate Therapeutics的一種新型基因療法，用于治療X連鎖肌管性肌?。╔LMTM）。根據(jù)協(xié)議，安斯泰來將向Kate支付一筆未披露的預付款，Kate還有資格獲得里程碑付款和全球銷售的特許權使用費。安斯泰來將獲得開發(fā)、制造和商業(yè)化KT430的獨家許可。
- 2022年10月，安斯泰來和基因療法新銳Taysha Gene Therapies宣布達成一項戰(zhàn)略投資合作。安斯泰來將投資5000萬美元獲得Taysha公司15%的股權，以及對后者兩款中樞神經系統(tǒng)（CNS）遺傳病基因治療項目的獨家選擇權。
參考資料：公司公告
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