RJK002 Ⅰ期臨床試驗啟動會現場，前排左起依次為：王晨琛博士、樊東升教授、李凌松教授、何及教授

本次臨床研究名為“在肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者中評價單次鞘內注射RJK002注射液的安全性和療效的單臂、多中心、開放的Ⅰ期臨床研究”，由國內著名漸凍癥專家、北醫三院神經內科主任樊東升教授擔任主要研究者。作為國內外具有較大影響力的漸凍癥臨床及科研基地，北醫三院神經內科在漸凍癥的診治方面擁有豐富的經驗和深厚的研究基礎，本次臨床研究將充分利用其優勢資源，評估RJK002的安全性、耐受性，并確定Ⅱ期臨床研究推薦劑量。

啟動會現場，樊東升教授對RJK002臨床前的研究給予了充分肯定，并對接下來的Ⅰ期臨床試驗寄予厚望。瑞吉康創始人、董事長兼首席科學家李凌松教授對北醫三院長期以來的支持表示感謝。隨后，瑞吉康聯合創始人、研發總監王晨琛博士，臨床合同研究組織代表分別就藥物研究概況、研究方案等進行了詳細介紹。參加此次項目啟動會的人員還有：北醫三院副主任醫師何及教授，護士長劉洪，中心藥房高玉玲，瑞吉康臨床運營團隊以及臨床合同研究組織的其他項目組成員等。

目前ALS仍為不可治愈但可以治療的疾病。Ⅰ期臨床試驗啟動前，瑞吉康自2023年8月起陸續在國內啟動了RJK002開放標簽的單臂IIT研究（研究者發起的臨床研究），旨在評估RJK002在不同ALS患者中的初步安全性、耐受性、臨床結局效果以及神經退行性疾病生物標志物。截至目前，IIT研究顯示，RJK002具有良好的安全性，且在已收集到的低劑量和部分中劑量患者中得到了令人欣喜的效果：RJK002在24周的治療后降低患者生物標志物神經絲輕鏈（NfL）的水平接近60%。

NfL是神經細胞軸突骨架損傷的敏感且特異性標志物。血液中NfL水平升高已被證明是ALS疾病進展速度的可靠指標。以往研究顯示，NfL水平的減少往往在可察覺的臨床獲益之前出現，這些臨床獲益包括無事件生存期的延長，ALS功能評定量表-修訂版（ALSFRS-R）評分、慢肺活量（SVC，一種呼吸能力的衡量標準）和肌肉力量測試結果的改善等。

目前，高劑量患者的隨訪數據尚在持續收集中，同時瑞吉康也在前期試驗中累計數據，并進一步優化臨床試驗方案，值得在參與者長期隨訪中進一步研究。

Ⅰ期臨床試驗順利開展，IIT研究取得積極成果，RJK002項目在國內穩步推進的同時，也在逐步推進國際化布局。2023年10月，RJK002獲美國FDA孤兒藥資格認定（ODD），目前瑞吉康正在積極準備RJK002美國臨床試驗申請（IND）。未來，瑞吉康將加快推進漸凍癥藥物臨床進展，爭取早日成藥，惠及全球患者！