近日，基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines宣布，旗下avapritinib獲美國FDA突破性療法認定，用于治療中重度惰性系統性肥大細胞增多癥（SM）。

Avapritinib是一款在研、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。2018年6月，基石藥業與Blueprint達成許可協議，獲得該藥和其他兩款藥物在大中華區的開發和商業權。2020年1月，美國FDA批準阿泊替尼（商標名：Ayvakit）上市，用于治療PDGFRA基因18號外顯子突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性胃腸道間質瘤（GIST），是美國第一款用于GIST的精準治療藥物。 基石藥業分別于2020年3月和4月在中國臺灣和大陸地區提交了阿泊替尼用于該適應癥的新藥上市申請（NDA）。2020年7月，avapritinib獲歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會（CHMP）建議有條件批準上市。2020年8月，avapritinib落地海南博鰲樂城先行區，實現首款用于治療GIST精準靶向PDGFRA外顯子18突變精準藥物的中國與全球同步使用。目前，Blueprint正在全球范圍內針對晚期和惰性系統性肥大細胞增生癥患者進行avapritinib的臨床開發。此前，美國FDA已授予avapritinib突破性療法認定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM。