6月24日，Alnylam今天宣布了其siRNA藥物vutrisiran的HELIOS-B 3期臨床研究的陽性結(jié)果，該研究是一種正在開發(fā)的用于治療ATTR淀粉樣變性伴心肌病（ATTR-CM）的RNAi研究藥物。
該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，證明在雙盲期內(nèi)，總體人群（HR 0.718，p值0.0118；n=654）和單藥治療人群（基線時未接受tafamidis治療的患者；HR 0.672，p值0.01 62；n=395）的全因死亡率和復(fù)發(fā)性心血管（CV）事件的復(fù)合物在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著降低。該研究還表明，在總體和單藥治療人群中，所有次要終點(diǎn)都有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善。這包括疾病進(jìn)展的關(guān)鍵指標(biāo)：6分鐘步行測試（6-MWT）、堪薩斯城心肌病問卷（KCCQ）和紐約心臟協(xié)會（NYHA）第30個月的評分（所有評分均<0.025）。重要的是，vutrisiran治療還降低了截至第42個月的總?cè)巳海℉R 0.645，p<0.025）和單藥治療人群（HR 0.655，p<0.05）的全因死亡率。這是一項(xiàng)預(yù)先指定的意向治療分析，包括來自開放標(biāo)簽擴(kuò)展的長達(dá)六個月的數(shù)據(jù)。Alnylam首席醫(yī)學(xué)官Pushkal Garg醫(yī)學(xué)博士說：“HELIOS-B研究的這些壓倒性的積極數(shù)據(jù)讓我感到興奮，這些數(shù)據(jù)表明，vutrisiran有潛力滿足ATTR淀粉樣變性伴心肌病患者的需求，這是一種穩(wěn)步進(jìn)展、使人衰弱并最終致命的疾病。研究結(jié)果表明，vutrisiran改善了所有ATTR心肌病患者群體的心血管結(jié)果，包括生存率、功能和生活質(zhì)量。我們正在緊急向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交這些令人信服的數(shù)據(jù)，將這種藥物帶給世界各地的患者。”此外，vutrisiran對所有關(guān)鍵亞組的主要復(fù)合終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)表現(xiàn)出一致的影響，包括tafamidis的基線使用、ATTR疾病類型和疾病嚴(yán)重程度的測量。在HELIOS-B研究中，vutrisiran顯示出令人鼓舞的安全性和耐受性，與其既定的特征一致。vutrisilan組和安慰劑組的不良事件（AE）、嚴(yán)重AE和導(dǎo)致研究藥物停用的AE發(fā)生率相似。與安慰劑組相比，vutrisiran組的AE發(fā)生率沒有增加≥3%。Alnylam首席執(zhí)行官Yvonne Greenstreet表示：“我對HELIOS-B研究的結(jié)果感到非常高興，這表明vutrisiran有可能成為ATTR淀粉樣變性伴心肌病患者的變革性藥物。假設(shè)監(jiān)管審查有利，vutrisiran有可能成為治療這種疾病的新標(biāo)準(zhǔn)，推動Alnylam的下一個大幅增長時代。”HELIOS-B（NCT:NCT04153149）是一項(xiàng)3期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的多中心全球研究，旨在評估vutrisiran在降低全因死亡率和復(fù)發(fā)性心血管事件方面的療效和安全性，作為ATTR淀粉樣變性伴心肌病患者的主要復(fù)合終點(diǎn)。該研究將655名成人ATTR淀粉樣變性（遺傳型或野生型）伴心肌病患者隨機(jī)分組。在長達(dá)36個月的雙盲治療期內(nèi)，患者被1:1隨機(jī)分組，每三個月皮下接受一次25mg vutrisiran或安慰劑。雙盲期結(jié)束后，所有仍在研究中的符合條件的患者都可以在開放標(biāo)簽延長期內(nèi)接受vutrisiran治療。HELIOS-B研究的詳細(xì)結(jié)果已作為最新的摘要提交給歐洲心臟病學(xué)會進(jìn)行介紹。Alnylam計(jì)劃從今年晚些時候開始進(jìn)行全球監(jiān)管提交，包括使用優(yōu)先審查憑證向美國FDA提交補(bǔ)充新藥上市申請。AMVUTTRA?（vutrisiran）是一種RNAi治療藥物，可快速敲低突變型和野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR），解決轉(zhuǎn)甲狀腺素（ATTR）淀粉樣變性的根本原因。AMVUTTRA每季度通過皮下注射給藥，已在15多個國家獲得批準(zhǔn)并上市，用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性（hATTR-PN）的多發(fā)性神經(jīng)病。Vutrisilan也在開發(fā)用于治療ATTR淀粉樣變性伴心肌病（ATTR-CM）的藥物，該疾病包括野生型和遺傳型。
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