2023年最暢銷的細胞與基因治療藥物TOP10

1. Yescarta

• 銷售額：14.98億美元

• 公司：由吉利德（GILD）公司旗下Kite Pharma開發。

• 上市時間：2017年10月獲FDA批準上市；復星凱特從Kite Pharma引進Yescarta技術，且獲得授權后在中國進行生產，其產品奕凱達（阿基侖塞注射液），于2021年6月在國內獲批上市。

• 適應癥：用于治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤。

• 備注：Yescarta是一款逆轉錄病毒體外基因療法，是全球第二款獲批上市的CAR-T療法，靶向CD19，采用了CD28的共刺激因子。在美國定價為37.3萬美元。
2. Zolgensma
• 銷售額：12.14億美元
• 公司：由諾華公司旗下AveXis公司研發。
• 上市時間：2019年5月獲FDA批準上市。
• 適應癥：治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者。

• 備注：Zolgensma是一款基于AAV載體的基因療法（單價約212萬美元），該款藥物是全球唯一一款獲批上市的脊髓性肌萎縮癥一次性治療方案，藥物的上市開啟了脊髓性肌萎縮癥治療新的一頁，是一項里程碑式的進展。此基因療法用scAAV9載體經靜脈輸注將正常SMN1基因導入患者體內，產生正常的SMN1蛋白，從而改善運動神經元等受累細胞的功能。相比之下，治療SMA的藥物Spinraza和Evrysdi則需要長期重復給藥，Spinraza每四個月通過脊柱注射給藥一次，而Evrysdi是一種需每日口服藥物。

3. Kymriah（替薩吉尼克萊塞細胞）
• 銷售額：5.08億美元
• 公司：由諾華（Novartis）研發。
• 上市時間：2017年8月獲FDA批準上市。
• 適應癥：治療前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）和復發、難治性DLBCL。

• 備注：Kymriah是一款慢病毒體外基因治療藥物，是全球首款獲批上市的CAR-T療法，靶向CD19，采用了4-1BB的共刺激因子。在美國定價為47.5萬美元，在日本定價為31.3萬美元。

4. Carvykti

• 銷售額：5億美元

• 公司：傳奇生物首款獲批上市的產品。

• 上市時間：2022年2月獲FDA批準上市。

• 適應癥：治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）。

• 備注：CARVYKTI（西達基奧侖賽，ciltacabtagene autoleucel，簡稱Cilta-cel）是一款具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的CAR-T細胞免疫基因療法（單價約46.5萬美元），數據顯示，CARVYKTI在既往接受過四種或者以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中顯示出高達98%的總緩解率。

5. Abecma

• 銷售額：4.72億美元

• 公司：由百時美施貴寶（BMS）和藍鳥生物（bluebird bio）共同開發。

• 上市時間：2021年3月由FDA批準上市。

• 適應癥：復發或難治性多發性骨髓瘤。

• 備注：Abecma是一款基于慢病毒的體外基因療法（單價約42萬美元），是全球首款靶向BCMA的CAR-T細胞療法，是FDA批準的第五款CAR-T療法。其藥物原理是體外通過慢病毒介導的基因修飾在患者自體T細胞上表達嵌合BCMA的受體，輸注該細胞基因藥物前，患者先接受環磷酰胺和氟達拉濱兩種化合物預處理，以清除患者體內未基因修飾的T細胞，隨后回輸修飾后的T細胞，修飾后的T細胞在患者體內尋找并殺死表達BCMA的癌細胞。

6. Tecartus

• 銷售額：3.7億美元

• 公司：由吉利德（GILD）公司開發。

• 上市時間：2020年7月份獲FDA批準上市。

• 適應癥：用于復發或難治性套細胞淋巴瘤。

• 備注：Tecartus是一款靶向CD19的自體CAR-T細胞療法（單價約37萬美元），是全球第三款獲批上市的CAR-T療法。

7. Breyanzi

• 銷售額：3.64億美元

• 公司：由百時美施貴寶（BMS）開發。

• 上市時間：2021年2月獲FDA批準上市。

• 適應癥：復發或難治性（R/R）大B細胞淋巴瘤（LBCL）。

• 備注：Breyanzi是一款基于慢病毒的體外基因療法（單價約41萬美元），是全球第四款獲批上市的CAR-T療法，靶向CD19。Breyanzi的獲批是百時美施貴寶在細胞免疫治療領域的一個里程碑，該藥物是百時美施貴寶在2019年以740億美元收購Celgene時獲得的。

8. Elevidys

• 銷售額：2億美元

• 公司：由Sarepta Therapeutics與羅氏（Roche）聯合開發。

• 上市時間：2023年6月22日獲FDA批準上市。

• 適應癥：用于治療 4-5 歲、可獨立行走的杜氏肌營養不良（DMD）兒童，此外，該藥品在外顯子8和/或外顯子9上存在缺失突變的DMD兒童中禁用。

• 備注：Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）藥物是一款基于AAV載體的基因療法（單價約為320萬美元），其搭載的DNA包含一個截短型抗肌萎縮蛋白基因，該基因受MHCK7 啟動子/增強子的控制，能夠優先在心肌和骨骼肌中的表達。病毒血清型為恒河猴 74 型 (rAAVrh74) ，是非人類靈長類動物來源的，預期可以降低患者對載體具有預存抗體的可能性（大約 13.9?15% 的目標人群中存在針對 AAVrh74 的抗體）。

9. MACI
• 銷售額：1.648億美元
• 公司：由Vericel公司制造
• 上市時間：2016年12月13日獲FDA批準上市
• 適應癥：主要用于修復成年人膝關節的全層軟骨損傷。
• 備注：MACI（Matrix-Induced Autologous Chondrocyte Implantation）是一種用于治療膝關節軟骨損傷的創新療法（單價約4萬美元），涉及從患者自身的軟骨中提取細胞，然后在實驗室環境中進行培養和擴增，以促進軟骨組織的再生和修復。
10. Luxturna

• 銷售額：約4600萬瑞士法郎（約5100萬美元）

• 公司：由羅氏旗下Spark Therapeutics公司研發。

• 上市時間：2017年獲FDA批準上市，之后于2018年在歐洲獲批上市。

• 適應癥：用于因雙拷貝RPE65基因突變所致視力喪失但保留有足夠數量的存活視網膜細胞的兒童和成人患者的治療。

• 備注：Luxturna是一款基于AAV的基因療法（單價約85萬美元），給藥方式是視網膜下注射。該基因療法以AAV2作為載體，將正常RPE65基因的功能性拷貝導入患者視網膜細胞，使相應細胞細胞表達正常的RPE65蛋白，彌補患者RPE65蛋白缺陷，從而改善患者視力。

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