“所謂服務創新成果轉化，就是一直聚焦做企業不愿意做、短期不能賺錢、高校和研究所還做不了的事情，服務生物醫藥全鏈條創新發展。”上海市生物醫藥科技發展中心主任李積宗在接受專訪時的一句話直白概括了中心服務科技創新、促進產業發展的宗旨。

安坐醫藥創新成果轉化無人問津但又至關重要的“冷板凳”，將溫度傳遞于行業，需要長期堅持。作為上海市科學技術委員會直屬事業單位，上海市生物醫藥科技發展中心在生物醫藥創新成果轉化方面積累了較豐富的經驗。

這樣的堅持，在當前創新藥早期投融資沖高回落的大環境下尤為重要：數據庫顯示，2013~2023年，國內創新藥賽道種子輪/天使輪和PreA~A+輪投資事件逐年減少，投資金額則在2021年沖高后回落明顯。

在資本對“投早投小”的創新風險“望而卻步”，對投資的財務回報更加嚴苛和急迫的情況下，上海市生物醫藥科技發展中心更加努力地為醫藥創新各相關方搭建橋梁紐帶，為上海市生物醫藥創新生態持續注入活力。

作為一家事業單位，如何能夠持續為醫藥創新注入活力？中國醫藥創新生態想要進一步迭代升級，還有哪些需要破局之處？2024年伊始，專訪了李積宗主任，交流了對于探索生物醫藥成果轉化、協同創新的思考。

聚焦“冷板凳”，向行業輸出溫暖服務

2024年開年，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《浦東新區綜合改革試點實施方案（2023－2027年）》，挑動著醫藥人們的神經。其中提到醫藥創新生態的部分尤其引人注意：“建立生物醫藥協同創新機制，推動醫療機構、高校、科研院所加強臨床科研合作。”

所謂“生物醫藥協同創新機制”，強調的是行業內各主體間的合作，《方案》中提到的醫院、高校、科研院所更是源頭創新之重器，然而，這些機構核心工作是臨床及科研學術，在成果轉化及后續產業化上缺乏認知和經驗，專業人士、財力等各方面資源也較少。

上海市生物醫藥科技發展中心很早就關注到這種創新需求和檢驗能力的錯配，以成果轉化為目標，發揮搭橋、對齊作用，進行了一系列有益嘗試。

早在2017年，上海市生物醫藥科技發展中心就開始承擔建設上海市生物醫藥產業技術功能型平臺（以下簡稱：“平臺”），主要面向大學、研究所、中小型創業企業，提供小試、臨床前工藝驗證、臨床研究樣品制備等多種服務。憑借這一平臺，上海市生物醫藥科技發展中心上承國家和市級產業發展戰略方針，下接醫院、高校、科研院所、中小企業等的產業化需求，在上海市生物醫藥創新生態中發揮出重要作用。

李積宗主任特別強調了平臺“行業公益性”的定位。“我們更多是為行業服務，聚焦企業不愿意做，就是短期不能賺錢的、高校和研究所做不了的。”

具體而言，上海市生物醫藥科技發展中心平臺建設一方面有相關政策支持，一方面充分調動市場參與——平臺上的儀器設備由財政經費支持，同時也引入則正醫藥、領康時代等多個專業團隊為平臺提供技術賦能。

李積宗主任提到，相較于市面上的CDMO企業，上海市生物醫藥科技發展中心更聚焦服務早期初創公司的痛點，“在上海市生物醫藥科技發展中心做工藝開發，可以讓初創企業以相對低的成本，早期介入、主導探索產業化過程，大幅降低初創企業的后續產業化風險和成本。”

尤其是近兩年，圍繞《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022-2024年）》，上海市生物醫藥科技發展中心布局了臨床研究轉化平臺、細胞治療產品第三方檢測平臺和細胞治療產品研發制備平臺，后兩個平臺同時也成為總功能型平臺的服務模塊。2023年前后，這兩個模塊先后投用，加上大分子藥物中試和高端制劑中試兩個已有模塊，平臺正式建成。

建設的同時，上海市生物醫藥科技發展中心也在不斷探索新的運營模式，以更好發揮政策和市場的優勢，解決“企業不愿做、高校做不了”的需求。如平臺的細胞制劑第三方檢測模塊，就是作為上海市生物醫藥科技發展中心控股的獨立企業“上海金檢檢測有限公司”投用、運行。這也是全國第一家政府和企業合辦的第三方檢測服務平臺。

“我們（上海市生物醫藥科技發展中心）按照上海市的要求進行投資，占股65%，現在公司化運行、市場化運作，公益屬性和市場相結合。因為有政策支持，且上海市生物醫藥科技發展中心歷史比較長、相對經驗豐富，公信力強，讓財政能夠真正惠及到專注科研成果轉化的創新公司。”李積宗主任解釋道，“它配置了可以檢測200多項細胞治療產品的（設備），在安全有效性（方面）做一些把關，主要服務的還不是大企業，而是醫院、中小企業，特別是開展細胞治療研究或者臨床研究較多，但沒有足夠設備和場地做多種檢測的機構。”

最后投用的細胞治療產品研發制備模塊也采用這一運營模式。“（這家企業）軟硬件符合中美雙報要求，主要是圍繞細胞治療產品研究或報批開展服務。在符合相關法規的基礎上，根據市場和需求，采用多種服務模式，開展合作。”李積宗主任說道。

需求導向、結果導向，是李積宗主任反復提到的兩個詞，“有需求就必然有問題，我們（上海市生物醫藥科技發展中心）的職責就是解決問題、推動創新發展。”除了通過功能型平臺的四大服務模塊解決規模化需求，上海市生物醫藥科技發展中心也在幫助中小企業或醫院就其成果轉化及產業化過程中的“通病”或個性化需求想辦法。

比如醫院、科研院所及中小企業在研發過程中對藥事法規的理解不足。對此，上海市生物醫藥科技發展中心常常“搭橋”中小企業、醫院等研發主體與藥物監管部門，以研討會等形式，聯合藥物監管部門與研發主體開展多頻次、高質量的互動。

除此之外，上海市生物醫藥科技發展中心也為高校、研究所和中小企業做中試研究或臨床樣品制備。

“不是所有的問題我們都能自己解決，解決不了就找別人。我們（上海市生物醫藥科技發展中心）更多是行業里一個聯絡員、服務員，聯絡各方資源，高效快速解決問題。”李積宗主任說道。

以新技術為支點，

從產業中來，到產業中去

不僅是提供設備、場地幫助初創企業度過從實驗室研究到中試、量產的“死亡谷”，上海市生物醫藥科技發展中心還吸納一些研發新興生命科學技術的biotech由平臺用戶變為成員單位，推動這些公司的新興技術在行業中運用、發展，從授一家公司以“魚”到授行業以“漁”。

2023年12月28日，上海市生物醫藥科技發展中心建設的功能型平臺完成首次擴容，成員單位由13家擴展至54家。值得一提的是，首批核心成員大多是“國家隊”選手，如實驗動物中心等，而新一批入駐企業主要是人工智能、細胞與基因治療、生物遞送等新賽道的平臺企業。

“聚焦新賽道、聚焦工具技術、平臺技術”，這是上海市生物醫藥科技發展中心選擇合作伙伴的重要考量。舉例來說，合作伙伴之一和度生物是我國首批從事腸道細菌載體基因治療的新藥研發企業之一，其構建的基因工程菌既可研發成活性生物藥，又可作為新型研發工具。具體合作方式上，一方面，和度生物可以通過功能型平臺，開展工藝放大研究、節省資金，另一方面也加盟平臺，以自身技術助力其他生物醫藥企業發展。目前，上海市生物醫藥科技發展中心已與和度生物合作成立基因工程菌活體藥物質量研究聯合實驗室，以開展質量研究和標準建設相關工作。

李積宗主任自己也非常關注技術的發展、迭代：“沒有一個技術可以包打天下，而且很多時候迭代或者顛覆某個技術的，不是自己行業的技術。我們做藥的也是。”

當下，他最關注的是人工智能對生物醫藥行業的影響及應用。作為上海市人大代表，李積宗主任在2024年上海兩會期間提交了《關于加快發展基于數字孿生的虛擬臨床試驗建議》的提案：“在創新藥物研發各環節中，臨床試驗階段消耗了超過60%的資金和時間。我們可以利用人工智能技術，通過數字孿生對患者數據進行整合分析，或者采用虛擬臨床的方式，更好地預測、篩選藥物適應癥。基于數字孿生的臨床虛擬開展研究的新范式，可以大大加快臨床試驗的進度，以更低成本、更高效地驗證藥品的安全性和有效性。”

另外，2023年12月，為落實《上海市計算生物學創新發展行動計劃（2023-2025年）》，上海市生物醫藥科技發展中心在市科委指導下主辦2023上海國際計算生物學創新大賽——藥物篩選AI算法“凌越”挑戰賽。

此次大賽聚焦AI藥物篩選，以NMDA（N-methyl-D-aspartate，N-甲基-D-天冬氨酸）受體為蛋白靶標，基于NMDA受體家族已知的蛋白序列、結構及活性分子信息，通過AI算法發現潛在的特異性作用于GluN1/GluN3A亞型的高活性分子，并結合濕實驗驗證，為進一步的藥物研發奠定重要基礎。

目前，已有86支隊伍進入初賽，獲獎團隊將獲得大賽提供的相關支持，如列入上海市科委科技創新行動計劃“計算生物學”專項支持；獲得現金激勵；優先獲得項目推介、市場驗證和應用場景落地示范機會，優先參與應用場景的算法標準編制、研究咨詢報告發布；以及基金、風投等金融資源對接支持服務和轉化落地政策支持服務等。

要讓創新獲得合理回報

創新藥的研發需要合作，一個行業的可持續發展亦是如此。在李積宗主任看來，“一個行業一定要有發動機，我覺得是三個方面。第一是人才，人才是推動生物醫藥行業發展的最大源動力；第二是政策，如創新服務、臨床應用和監管政策等，生物醫藥行業的每一次快速發展都是伴隨著制度的突破；第三就是資本，強有力的資本支持是加快生物醫藥行業發展的重要推動力。”

回到這段時間引起不少人關注的《浦東新區綜合改革試點實施方案（2023－2027年）》，李積宗主任表示，具體解讀還要以后續出臺的細則為準，而就《方案》中的原文來看，“關鍵詞就兩個：‘合作’、‘定價’。”

在“合作”上，李積宗主任認為《方案》特別顯示出對醫療機構的重視。他談到：“臨床機構在三個方面相當重要，第一是（洞察）臨床需求；第二是擁有臨床樣本資源，包括實體樣本和數據，尤其是積累的數據，人工智能等技術，可以賦能挖掘出數據背后的價值；第三就是臨床驗證。這三個作用是其他機構很難甚至是不能替代的。”

另一方面，盡管臨床機構在合作中不可或缺，但各個主體之間的合作同樣至關重要。“只靠臨床醫生也不能完全解決問題，涉及到基礎研究的部分，就需要從事基礎研究的科學家深度參與，臨床專家、基礎研究科學家和企業家的深入合作尤為重要。”李積宗主任說道。

也是在這一點上，李積宗主任談到，要建立生物醫藥協同創作機制，關鍵在于利益分享。“鼓勵創新的機制應該充分發揮大家在每個環節的價值和作用，并且實現每個環節、每個參與者的價值，讓大家都有合理的回報。”

至于定價，李積宗主任認為，“這應該是創新價值的體現，但也要考慮支付端的可承受能力，豐富支付模式，綜合表現為一個合理價值的回歸。”

畢竟，做出創新藥并非終點，而是走向臨床應用、體現價值的起點。用李積宗主任的話來說：“新藥和好藥是兩回事，能解決臨床需求，特別是能解決未被滿足的臨床需求的藥、可及性強的藥才是好藥。但是，不鼓勵新藥創新永遠不會有好藥，這是一個大浪淘沙的過程。創新永遠是生物醫藥行業的主旋律。”