2月19日，CDE官網顯示北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下簡稱“唯源立康”）的1類新藥WG1025獲得臨床試驗默示許可，適應癥為營養不良型大皰性表皮松解癥（DEB）。這使得WG1025成為國內首款進入IND階段的可重復使用、外用基因治療生物新藥，也是國內首款使用Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體作為基因治療遞送工具的生物新藥。

作為項目合作伙伴，微譜生物安全服務平臺為該產品提供了專業的細胞庫檢定服務。

▉?“蝴蝶寶貝”的春天?罕見病的希望

營養不良型大皰性表皮松解癥（DEB）是一種罕見的遺傳性皮膚病，由COL7A1基因發生突變所致COL7蛋白表達缺乏所致。患者普遍在出生時或嬰幼兒時期發病，皮膚如蝴蝶翅膀般脆弱，又被稱為“蝴蝶寶貝”。FDA于2023年5月批準了同為HSV-1載體基因治療藥物VYJUVEK上市用于“蝴蝶寶貝”的治療，目前國內尚無同類藥物進入臨床階段或上市。

在2月29日第17個國際罕見病日來臨之前，唯源立康WG1025IND獲批，不僅為“蝴蝶寶貝”們帶來了春天的希望，同時也再一次證明了基因療法的革命性力量。

”WG1025是北京唯源立康的創新性基因治療產品，其基于對野生HSV-1型皰疹病毒構建的全新設計改構，達到病毒載體非復制的最優安全性和攜帶col7A1的高表達，從而成功實現對DEB患者可重復給藥的外用基因治療。WG1025獲批進入臨床試驗階段是基因治療領域的重大突破。目前數據顯示，WG1025在有效性和安全性方面均有良好表現。“

——李勁風 教授

唯源立康副總經理、首席科學家

▉?全力以赴 不負所托??微譜生物安全服務平臺

微譜生物安全服務平臺為唯源立康基因治療新藥WG1025 提供了專業的細胞庫檢定服務，助力客戶產品順利取得NMPA臨床試驗許可。

”首先恭喜北京唯源立康I類新藥WG1025進入臨床試驗階段！作為一款創新性的基因治療產品，它將有望為DEB患者帶來治療的新希望。微譜生物科技作為一家以技術賦能行業，以服務創造價值的企業，未來我們還將繼續致力于為生物藥企業產品縮短研發時長，降低研發成本，加速獲批和上市進程，盡快兌現商業和社會價值！“

——楊佳佳

微譜生物科技CEO、首席科學家

目前，微譜生物科技已取得BSL-2實驗室認證，并先后榮獲ISO9001、CMA、CNAS等資質認可與認證。微譜生物安全服務平臺業務能力涵蓋細胞/病毒/菌種建庫、細胞庫/菌種庫/病毒庫檢定、病毒載體分析、病毒清除驗證及UPB放行等。

微譜生物科技一直以中外申報為標準，建立高質量服務體系，打磨定制化研究方案。我們可以為生物技術產品提供符合中國、美國、歐洲市場藥品注冊申報所需的一體化生物安全解決方案，目前已擁有超300個成功項目經驗，并獲得客戶的一致認可與好評。

參考資料：

1.?唯源立康生物，唯源立康1類新藥WG1025「DEB基因療法」獲臨床試驗批準

2. 藥智新聞，國內首款！唯源立康「DEB基因療法」獲批臨床

關于唯源立康

唯源立康是一家以基因治療藥物開發為主的高科技企業，擁有先進成熟的基因治療藥物開發技術和生產工藝，依托自主核心技術搭建國內最早的Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體構建和生產平臺，具有載體構建、藥物篩選、藥學研究、方法學開發、生產工藝放大等藥物開發和規模化生產的技術能力。公司致力于通過基因治療手段解決腫瘤、皮膚疾病、神經系統疾病、免疫系統疾病、遺傳病等難治性和罕見性疾病，逐步發展成為集生物醫藥研發、生產和銷售一體化的生物制藥企業。

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關于微譜生物科技

微譜于2014年正式涉足生物制品服務領域，2019年成立微譜生物科技有限公司，成為集團在生物藥領域的重要戰略布局。2022年公司榮獲“江蘇省民營科技企業”稱號。

微譜生物科技立足于生物醫藥全產業鏈，依托創新型自主知識產權體系構建出成熟的生物制品質量研究平臺、生物安全服務平臺、GMP驗證及法規咨詢服務平臺、藥包材研究服務平臺以及藥械知識產權服務平臺，致力于為國內外生物藥企業提供合規、專業、一體化的生物制品質量與安全研究綜合解決方案。