2024-02-05 00:00:00來源：FDA瀏覽量：381
?截至 2023 年，美國食品藥品監督管理局（FDA）藥物評估與研究中心（CDER）在該年度批準了 55 款新藥。近十年來，CDER 每年批準的藥物數量平均也持續攀升，目前已達到每年 46 個。下面是歷年批準藥物數據的對比：
近30年FDA批準新藥。新分子實體（藍）生物制品（紅）
按疾病領域來劃分，腫瘤依舊是創新藥物大熱領域，2023 年 CDER 批準了 13 種新的抗癌療法。神經學次之，有 9 種（16%）藥物獲批。感染性疾病和血液疾病并列第三，各有 5 種（9%）獲批。其中有著不少重磅療法獲批上市，快和小陶一睹為快吧~。
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文末還有 55 款新藥信息歸納表，記得點擊保存噢~
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lecanemab：阿爾茨海默病新藥
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Omaveloxolone：首款Friedreich共濟失調藥物
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Omaveloxolone 作用機制尚未完全闡明，但它?作為核因子 2 樣轉錄因子（Nrf2）的激活劑，起到緩解氧化應激的作用。因此，使用 Nrf2 激活劑，如 Omaveloxolone，在這類患者中具有治療優勢。
Tofersen：首款SOD1 突變的ALS藥物
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2023 年 8 月 9 日，talquetamab 獲得了 FDA 的加速批準，2023?年?8?月 22 日，歐洲藥品管理局（EMA）批準其上市。
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Capivasertib：首款AKT抑制劑
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激素受體（HR）陽性，尤其是雌激素受體陽性、HER2 陰性的乳腺癌是轉移性乳腺癌最常見的亞型之一，每年導致 400,000 人死亡。盡管內分泌為基礎的治療是第一線治療，但最終會出現耐藥性，使化療成為唯一但通常無效的治療選擇。因此，大量研究致力于開發基因靶向治療。
PI3K/AKT 途徑是乳腺癌中最常激活的途徑之一，主要通過 AKT1 的活性突變、PI3K/AKT 途徑的負調控因子 PTEN 的功能喪失突變，或 PI3KCA 的突變來實現。因此，靶向 PI3K/AKT 途徑為乳腺癌治療提供了有希望的方法，由此開發出了 capivasertib。
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Nirogacestat 是一種小分子 γ-分泌酶抑制劑，此前，它已被授予硬纖維瘤的突破性療法、快速通道和孤兒藥物資格，最終基于 3 期 DeFi 試驗的積極結果獲 FDA 批準上市，該試驗顯示?疾病客觀緩解率為 41%，而安慰劑組僅有 8%。
Daprodustat：首個腎臟病患者貧血口服藥
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Fezolinetant：首款VMS非激素治療藥物
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潮熱癥狀的病理生理學尚未完全揭示，但雌激素水平的波動被認為是潮熱癥狀的主要原因，雌激素療法也是最有效的潮熱癥狀治療方法。
NK3 是 KNDy 神經元中表達的受體之一，受神經肽 B 激活，從而誘導 GnRH 的釋放。絕經期雌激素水平降低將減少雌激素介導的反饋循環，并增加神經肽 B 信號傳導，增加 KNDy 神經元的活動，從而增加溫度控制中心的活動。Fezolinetant 通過拮抗 NK3 受體，可以減緩神經信號傳導以減輕潮熱癥狀。
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Zuranolone：唯一的產后抑郁癥療法
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與市場上其他更常見的如苯二氮卓類藥物等 GABAA 正向變構調節劑不同，由于結合到受體上的非苯二氮卓位點，zuranolone 對突觸和突觸外 GABAA 受體都起作用。目前是唯一獲批用于治療產后抑郁癥的藥物。
除開 CDER 批準的 55 款新藥外，獲 CBER 批準療法也創下新紀錄。CBER批準了14款生物制品，其中包含 5 款疫苗、5 款基因療法、2 款細胞療法，以及首款口服糞便微生物群療法。
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● Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel; Casgevy）
Exagamglogene autotemcel 是一種自體 CRISPR-Cas9 修改的 CD34+人類造血干細胞和祖細胞，已在治療嚴重 SCD 和重型 β-地中海貧血的臨床試驗中進行了研究。在移植后，它會增加 HbF 的產生，隨后減少 HbS 的產生。是?首個基于 CRISPR 的基因編輯療法，其一次性治療定價為 220 萬美元。
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● Beremagene Geperpavec（Vyjuvek）
Beremagene geperpavec 是?首個獲批用于治療與營養不良型大皰性表皮松解癥 （DEB）傷口的療法。DEB 是由編碼膠原 VII（COL7）的 COL7A1 基因突變引起的，COL7 是皮膚-表皮內聚的主要錨定纖維的組成部分。Beremagene geperpavec 經基因修改，能夠傳遞 COL7A1，從而恢復 COL7 蛋白的水平，加速創傷修復。
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● Donislecel（Lantidra）
CellTrans 的 Donislecel（Lantidra）由供體來源的胰島細胞組成，成為?首個獲得 FDA 批準的細胞療法，用于無法達到目標 HbA1c 水平的 1 型糖尿病患者。在胰島細胞輸注后，患者需要終身免疫抑制以保持細胞的活性。
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此外，FDA 還批準了 Seres Therapeutics 和 Nestlé 的 Vowst，用于預防抗生素后艱難梭菌感染。Vowst 是?首個藥品級口服糞菌微生態制劑，與 Ferring/Rebiotix 的直腸給藥微生態制劑 Rebyota 競爭，后者于 2022 年獲得 FDA 批準。
FDA批準的創新藥物是全球藥物研發的重要指標。在2023年，CDER?創新藥物占比再次創下新高，CBER?批準的首創基因療法也取得了令人矚目的進展。這不僅為藥物研發和醫療行業帶來了新的里程碑，也為患者帶來了巨大的希望。展望2024年，我們期待看到更多創新療法獲得批準，為患者帶來福音。
目前陶術生物可提供上市藥物 2,863 種，其中 1,729 種已被 FDA 批準，上文提到的 55 種藥物多數陶術也能提供，歡迎大家咨詢采購~
數據來源
[1] Mullard A. 2023 FDA approvals. Nat Rev Drug Discov.doi: https://doi.org/10.1038/d41573-024-00001-x
[2] https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2023
[3] https://go.drugbank.com/
[4] Mullard A. FDA approves first-in-class AKT inhibitor. Nat Rev Drug Discov. 2024;23(1):9. doi:10.1038/d41573-023-00202-w
[5] Kingwell K. γ-secretase inhibitor notches first approval. Nat Rev Drug Discov. 2024;23(1):9. doi:10.1038/d41573-023-00204-8
[6] Mullard A. FDA approves first Friedreich's ataxia drug. Nat Rev Drug Discov. 2023;22(4):258. doi:10.1038/d41573-023-00041-9
[7] PubChem (nih.gov)
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