上海，費城，2023年11月7日，Genemagic Biosciences（“鯨奇生物”）宣布已確定了首個臨床前候選化合物（PCC）GM101-PD，并已正式進入臨床試驗準備階段，此化合物經第三方CRO獨立重復和雙光子驗證成功。GM101-PD是一種基于AAV的基因療法，旨在將首創的非依賴基因編輯工具的重編程因子遞送到紋狀體星形膠質細胞，并在原位將其直接轉分化為多巴胺神經元，從而實現逆轉帕金森病的效果。

GM101-PD原位轉分化靶點經第三方獨立重復成功

這一候選化合物的選擇是基于第三方CRO進行的雙盲、多劑量帕金森動物模型藥效測試以及公司內部動物模型多劑量和多時間點測試結果的多重確認。第三方結果顯示，實驗組小鼠紋狀體中出現了大量的多巴胺神經元，而在對照組小鼠模型中并沒有觀察到明顯的多巴胺神經元的信號（眾所周知，正常紋狀體中不存在多巴胺神經元）。第三方同時對用藥前后的動物行為進行了對比，結果顯示實驗組小鼠在注射不同的藥物劑量條件下行為都能得到顯著的改善，而對照組小鼠行為無改善。

GM101-PD原位轉分化靶點雙光子驗證成功

此外，公司創始人團隊近期已使用高分辨率的雙光子顯微鏡在能高度特異標記星形膠質細胞的譜系追蹤小鼠中，成功確認了GM101-PD的藥效。實驗團隊清晰、實時地觀測到了成群的星形膠質細胞如何直接轉分化為神經元的完整過程，此結果為國際公認的能證實星形膠質細胞向神經元轉分化的最關鍵證據。下圖顯示，通過GM101-PD靶點的作用，大量星形膠質細胞的形態逐漸發生變化，并最終轉化成為神經元（新生神經元的軸突清晰可見）。相關實驗結果預計將在2024年上半年投稿到同行評審的科學雜志。

原位轉分化靶點PTBP1經第三方CRO獨立重復成功

關于鯨奇生物

鯨奇生物致力于研發神經退行性疾病和眼科疾病的再生療法，目標是為患者提供能夠逆轉疾病的一次性治療療法。公司的核心技術包括體內細胞重編程技術和神經保護技術，旨在不僅再生新的神經元以補償死去的細胞，還要保護現有和新生的神經元，以期達到最大化的治療效果。公司目前進展最快的項目為針對帕金森疾病，基于體內細胞重編程技術的再生療法，目前處于臨床試驗準備階段。

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