9月8日，阿斯利康旗下罕見病藥物公司Alexion宣布了一起涉及金額巨大、為期4年的合作。

合作方Verge Genomics是一家利用人工智能開發神經類藥物的生物技術公司。它將收到高達4200萬美元預付款、股權，還可能獲得高達8.4億美元的里程碑付款，以及合作產生的任何產品的全球銷售版稅。

合作內容是共同研發針對神經退行性疾病與神經肌肉疾病的新型藥物靶點。 

兩年前，阿斯利康以390億美元收購Alexion，正式進入罕見病領域。本次與AI技術公司合作，是阿斯利康在罕見病領域跨出的又一步。

相關疾病研發已成全球熱點

帶來巨大銷售額

阿斯利康在最新的半年報中表示，Alexion將與輝瑞簽署協議，以高達10億美元的總對價，購買輝瑞早期罕見病基因治療組合的資產。

兩年前，阿斯利康收購Alexion后成立了專門的罕見病部門。2023年半年報顯示，阿斯利康罕見病領域上半年營收達到38.19億美元，同比增長12%。這一領域的營收主要由依庫珠單抗和Ultomiris貢獻，這兩款產品都是通過收購Alexion而獲得。

依庫珠單抗用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS），也是阿斯利康中國市場首個罕見病藥物。

Ultomiris的適應癥包括治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征、全身性重癥肌無力等，今年上半年銷售額增速高達60%，有望在年底擠進20億美元分子俱樂部。

本次簽署合作的公司Verge有一個AI技術平臺ConVERGE?，可利用人工智能和人體基因組數據，預測哪些靶點最有可能在臨床測試中獲得成功。

本次合作涉及的神經退行性疾病與神經肌肉疾病，包括常見的阿爾茨海默病、帕金森病，還包括相對罕見的亨廷頓病、肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、重癥肌無力、吉蘭巴雷綜合征、脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）、杜氏肌營養不良及糖原貯積癥Ⅱ型等。

其中，除了發病率較高的阿爾茨海默病、帕金森病之外，這類疾病中的罕見病，近年也成為藥企研發的熱點，新藥物、新靶點層出不窮，并得到大量公眾關注。甚至“網紅減肥藥”司美格魯肽，最近也被認為有可能拓展相關適應癥——丹麥一家公司研究發現，GLP-1多肽具有治療神經退行性疾病的潛力。

其中一些藥物，已給相關企業帶來巨大回報。

以脊髓性肌萎縮癥（SMA）為例，近幾年有3款治療該病的重要藥物在全球多個國家獲批上市。這包括曾以“70萬一針天價藥”“‘靈魂砍價’進醫保”聞名的諾西那生鈉，由渤健公司研發，是一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，2016年12月獲FDA批準，2019年在中國獲批上市。2019年，FDA又批準了諾華的基因替代療法藥物Zolgensma，一針售價200多萬美元，成為新的著名“天價藥”。2020年8月，FDA又批準了羅氏的小分子基因剪接劑利司撲蘭。

據相關公司的2022年年報，這三款藥物均帶來較大的銷售額：渤健的諾西那生鈉為3款療法中銷售額最高，達到17.94億美元，其次分別是諾華的Zolgensma，為13.7億美元；羅氏的利司撲蘭為11.19億瑞士法郎（約為12.13億美元）。

多家跨國藥企加碼罕見病領域

國談罕見病藥物市場有望“爆發”

根據弗若斯特·沙利文預測，全球罕見病藥物市場規模將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年復合增長率高達11%。

這一藍海市場正吸引著更多跨國藥企布局，除了百億收并購事件，還有億級、十億級收并購等，跨國藥企在罕見病領域的收購動作頻頻。

例如，默沙東宣布以115億美元完成對Acceleron Pharma（一家臨床階段的生物制藥公司）的收購，據悉，Acceleron專注于抗癌藥和針對罕見病的罕見藥的研發；諾華宣布以7.7億美元收購認知與情緒障礙療法開發商Cadent Therapeutics，其表示，這筆交易以在神經科學領域的專業性為基礎，有利于促進其開發潛在的神經類藥物。

從藥企發起收并購或出售等原因來看，一些藥企是為了擴大企業業務范圍和力度，一些是為了擴充藥品管線和技術等。從研發角度來看，一款罕見病藥物一旦上市并進入醫保，就可能在適應癥領域“大有作為”。

例如，米內網數據顯示，用于特發性肺纖維化的乙磺酸尼達尼布軟膠囊，自2020年通過談判納入醫保后，市場規模快速擴容。在中國公立醫療機構終端，乙磺酸尼達尼布軟膠囊2020、2021、2022年銷售額分別同比增長927%、2906%和152%。

除國外藥企，國內藥企對罕見病領域也愈加關注。目前，包括北海康成、康蒂尼藥業、德益陽光等知名藥企均已入局。

在罕見病領域，國內藥企大多選擇與跨國藥企合作獲得相關權益，例如，翰森制藥與Viela Bio, Inc.達成許可協議，以2.2億美元獲得伊奈利珠單抗注射液在中國的開發和商業化權利等。

對于企業而言，布局罕見病的另一原因是政策的直接優惠，罕見病新藥享有“市場獨占期”。

2022年5月，國家藥監局發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，其中明確鼓勵兒童用藥品及罕見病藥品的研制和創新，對于首個批準上市的兒童專用新品種、劑型和規格及批準上市的罕見病新藥，分別給予不超過12個月及7年的市場獨占期。

今年，國家醫保局發布的《2023年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》指出，新一輪國談重點繼續向兒童藥、罕見病藥等傾斜：納入鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發申報兒童用藥清單的藥品，以及罕見病治療藥，且于2023年6月30日前獲NMPA批準上市的均可申報。

米內網數據顯示，國家醫保已納入至少60個罕見病藥物，其中不乏人免疫球蛋白、瑞舒伐他汀等2022年中國公立醫療機構終端銷售規模超5億元的大品種，以及諾西那生鈉、尼達尼布等銷售增速超三位數的明星藥。

國家醫保談判已經進入專家評審階段，罕見病藥物的關注度持續升溫，接下來，競爭將更加“白熱化”。

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