根據PDUFA的預期目標日期，預計8月，美國FDA將對7款創新藥物或疫苗的批準做出監管決定，本文將對這些療法或疫苗進行相關介紹。

8月有望在美國獲批的新藥

（數據來源：公開資料，藥明康德內容團隊制圖）

01

Zuranolone

研發機構：渤健，Sage Therapeutics

適應癥：抑郁癥，產后抑郁癥

Zuranolone是一種每日一次、為期兩周的在研療法。它是一種口服神經活性類固醇γ-氨基丁酸A型(GABAA)受體陽性別構調節劑。GABA系統是大腦和中樞神經系統(CNS)的主要抑制性信號通路，對調節CNS功能有重要作用。Zuranolone具在14天快速緩解抑郁癥狀的潛力，與市面上大部分抑郁藥物需要約6-8周才能見效相比，具有差異性。

今年2月，渤健和Sage Therapeutics宣布zuranolone的新藥申請(NDA)已獲FDA接受并授予優先審評資格，用以治療抑郁癥(MDD)及產后抑郁癥(PPD)。在針對MDD的研究中，此前公布的關鍵性3期臨床試驗WATERFALL的結果顯示，在第15天時，通過17項漢密爾頓抑郁量表(HAMD-17)評估，與安慰劑相比，zuranolone使患者抑郁癥狀獲得統計顯著且具有臨床意義的減輕(p=0.0141)。在針對PPD患者的SKYLARK試驗中，zuranolone達成主要終點以及所有的關鍵次要終點。試驗參與者在第3天開始便有快速與顯著的抑郁癥狀改善，并一直持續至第45天。

02

Avasopasem manganese

公司名稱：Galera Therapeutics

適應癥：放療引起的口腔粘膜炎

Avasopasem(GC4419)是一種選擇性的小分子歧化酶模擬物，用于治療局部晚期頭頸癌患者因放療誘發的口腔粘膜炎(SOM)和肺癌患者因放療誘發的食管炎。FDA已授予avasopasem快速通道資格和突破療法認定。

今年2月，Galera Therapeutics宣布，FDA已經接受了avasopasem的新藥申請并予以優先審評資格，以治療接受標準治療的頭頸癌患者因放療引起的嚴重口腔粘膜炎。此次新藥申請的遞交是基于兩項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗(3期試驗ROMAN和2b期試驗GT-201)的支持，共納入678名患者。兩項試驗都證明了患者的SOM疾病負擔關鍵性指標在治療后出現了具有臨床意義的降低，包括SOM發生率和天數、SOM嚴重程度(4級口腔黏膜炎發病率、不能進食或飲水)的降低，以及SOM發病時間的延遲。

03

Palovarotene

公司名稱：益普生

適應癥：進行性肌肉骨化癥

Palovarotene是一種口服的在研、選擇性視黃酸受體γ(RARγ)激動劑。視黃酸受體γ是視黃素信號通路中骨骼發育和異位骨化的重要調節因子。Palovarotene旨在介導視黃素信號傳導途徑中的受體、生長因子和蛋白質之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。

今年7月，益普生(Ipsen)宣布美國FDA的內分泌和代謝藥物咨詢委員會(EMDAC)投票贊成將palovarotene作為進行性肌肉骨化癥(FOP)的有效治療方法。新聞稿指出，如果獲得批準，palovarotene將成為FDA批準的首個治療FOP的藥物。

04

Avacincaptad pegol

公司名稱：Iveric Bio

適應癥：年齡相關性黃斑變性導致的地圖樣萎縮

Avacincaptad pegol是一款補體C5蛋白抑制劑在研藥物。借由靶向C5蛋白，它具潛力抑制補體系統活化，進而避免視網膜細胞萎縮與地圖樣萎縮病程的進展。

Avacincaptad pegol已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和優先審評資格。在兩項為期12個月的關鍵性3期臨床試驗GATHER1與GATHER2中，分別有286與448位患者入組，兩試驗皆達成預定主要終點。與假性注射相比，藥物治療所引起的主要終點指標差異在GATHER1與GATHER2試驗中，分別為35%(p=0.0050)與18%(p=0.0039)。

05

Pozelimab

公司名稱：再生元

適應癥：CD55缺陷型蛋白丟失性腸病

Pozelimab是一種全人源單克隆抗體，旨在阻斷補體因子C5的活性，預防由補體途徑介導的疾病。從結構上看，pozelimab是一種IgG4抗體，具有針對野生型和變異型人類補體C5蛋白的高度結合親和力。

今年2月，再生元公司宣布，FDA已經接受了pozelimab的生物制品許可申請(BLA)并予以優先審評資格，用于治療成人和1歲以下的CD55缺陷型蛋白丟失性腸病患者。新聞稿指出，如果獲得批準，pozelimab將成為這些患者的首個獲批療法。這一申請得到了一項2/3期開放標簽臨床試驗結果的支持。在24周時，所有患者都達到了共同主要終點，患者的血清白蛋白(一種疾病生物標志物)被快速、持續地恢復正常，并且臨床癥狀得到了改善或沒有出現惡化。該研究評估的臨床癥狀包括腹痛、每天的排便次數，以及研究者評估的面部和外周性水腫。對次要終點的分析結果顯示，患者的住院天數和白蛋白輸注總數明顯減少，基于年齡段的體重和身高也出現了具臨床意義的增加。

06

Elranatamab

公司名稱：輝瑞(Pfizer)

適應癥：多發性骨髓瘤

Elranatamab是一款靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的雙特異性抗體。它的一端與BCMA相結合，另一端與T細胞表面的CD3受體結合，從而激活T細胞殺傷表達BCMA的癌細胞。Elranatamab通過皮下注射治療患者，與靜脈注射相較，皮下注射較為方便，并可能減緩如細胞因子釋放綜合征(CRS)等潛在副作用的發生。

Elranatamab已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和優先審評資格，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。在名為MagnetisMM-3的臨床2期試驗中，隊列A(n=123)的數據分析顯示，在中位追蹤期為10.4個月時，接受每周76 mg elranatamab皮下注射治療患者的總緩解率(ORR)為61.0%。在出現應答的患者中，有84%的機率可以在第9個月時維持應答。

07

VLA1553

公司名稱：Valneva

適應癥：基孔肯雅熱

VLA1553是一種針對基孔肯雅病毒(CHIKV)的在研、單次注射的活體病毒減毒候選疫苗。它是通過刪除CHIKV基因組的一部分而設計的。VLA1553在2018年、2021年和2023年分別獲得了FDA授予的快速通道資格、突破性療法認定和優先審評資格。

今年6月發布在《柳葉刀》雜志上的關鍵性3期臨床試驗結果顯示，受試者在單次接種VLA1553疫苗28天后表現出非常高的血清反應率，達到98.9%。這種免疫原性在年輕人和老年人中都相似，96%的參與者在接種疫苗后6個月時仍保持血清反應。VLA1553總體上是安全的，在年輕人和老年人中的耐受性均良好。

文章來源：藥明康德