恒瑞醫(yī)藥5月7日發(fā)布公告稱，其子公司瑞石生物創(chuàng)新藥Edralbrutinib片用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）適應癥獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。

Edralbrutinib片是一種高效、新型、不可逆的二代口服布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。2020年8月，Edralbrutinib片獲批開展治療NMOSD的臨床試驗。Edralbrutinib片目前針對NMOSD的II期臨床研究已完成所有患者訪試，正在進行數(shù)據(jù)分析。截至目前，Edralbrutinib片相關項目累計已投入研發(fā)費用約1.57億元。

NMOSD是一種罕見的慢性、自身免疫性、中樞神經(jīng)炎性脫髓鞘病變，主要累及視神經(jīng)和脊髓。臨床以反復發(fā)作的視神經(jīng)炎和長節(jié)段橫貫性脊髓炎為特征，兩者可能同時發(fā)生或單獨出現(xiàn)。NMOSD為高復發(fā)、高致殘性疾病，多數(shù)患者遺留有嚴重的視力障礙，或肢體功能障礙、尿便障礙。

目前國內(nèi)只有薩特利珠單抗注射液和伊奈利珠單抗注射液獲批NMOSD適應癥。數(shù)據(jù)顯示，2022年薩特利珠單抗注射液和伊奈利珠單抗注射液全球銷售額約為3.59億美元。

孤兒藥（Orphan Drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病藥物和生物制劑，并給予相關產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發(fā)具有重要意義。

本次Edralbrutinib片獲得美國FDA孤兒藥資格認定后，有望加快推進臨床試驗及上市注冊的進度，同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨占權。

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