4月26日，聯拓生物宣布mavacamten用于治療中國有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的III期EXPLORER-CN研究達到主要終點。2023年4月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），并將其納入了優先審評。
III期EXPLORER-CN研究在中國共招募了81名有癥狀（NYHA心功能II或III級）的oHCM患者。所有受試者在篩選時的LVOT壓差（靜息或Valsalva 激發）均大于等于50mmHg。結果顯示，與安慰劑相比，mavacamten從基線到第30周為患者帶來了具有統計學和臨床意義的 Valsalva左心室流出道（LVOT）壓差的改善（p＜0.001）。此外，在所有次要終點方面mavacamten均顯示出改善，包括第30 周靜息狀態下LVOT 峰值壓差較基線的變化、第30 周Valsalva 激發的LVOT 峰值壓差<30mmHg 的受試者比例和第30 周Valsalva 激發的LVOT 峰值壓差<50mmHg 的受試者比例等。試驗的安全性結果與之前mavacamten在有癥狀的oHCM的研究結果相一致，沒有觀察到新的安全性信號。研究中沒有受試者出現左心室射血分數（LVEF）下降到小于50%從而需要中斷治療的情況。聯拓生物首席執行官王軼喆博士表示：“EXPLORER-CN試驗無論從其開展的速度還是質量方面都體現了聯拓在加速為患者提升創新藥物可及性方面的能力。在此，我要感謝聯拓團隊的辛勤付出以及他們對oHCM患者的堅定承諾，同時也要感謝所有參與EXPLORER-CN的研究者和受試者所給予的支持。現在我們已經獲得了積極的關鍵性數據且該藥物的NDA也已在審評之中，這些有理由讓我們對mavacamten明年在中國的上市充滿樂觀。”
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