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今日（4月25日），中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，Santhera Pharmaceuticals和曙方醫藥（Sperogenix）聯合申報了vamorolone口服混懸液的臨床試驗申請。公開資料顯示，這是曙方醫藥1.24億美元引進的一款罕見病新藥，已在美國遞交用于治療杜氏肌營養不良（DMD）的新藥上市申請（NDA）。此前，vamorolone已獲得FDA授予治療DMD的孤兒藥資格、快速通道資格與罕見兒科疾病認定（PRDD）。

截圖來源：CDE官網

DMD是一種罕見的X-染色體連鎖遺傳疾病，是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因出現突變而導致，幾乎只影響男性。該病的特征為在出生時或出生后短時間內出現炎癥反應，進而導致肌肉纖維化，以及臨床上肌肉的萎縮與退化。疾病進展的里程碑包含患者喪失步行與進食能力，以及需要呼吸輔助與心肌疾病的產生。由于呼吸或心臟衰竭的原因，DMD患者的預期壽命通常不超過40歲。皮質類固醇是DMD兒童與成人患者的標準治療藥物，這些激素雖然可以延緩疾病進展，但卻存在一些副作用。

Vamorolone是一種創新類固醇藥物，雖然可與之結合的受體與皮質類固醇相同，但它能夠選擇性地激活類固醇的某些信號通路，因此被認為屬于解離型抗炎藥。即在引發抗炎癥效果的同時，具有一定潛力避免傳統類固醇所帶來的安全性顧慮與副作用，進而可能取代現有療法。

Vamorolone最初由ReveraGen BioPharma開發。2018年，Santhera公司獲得了該藥的全球研發許可（除日本和韓國以外）。2022年1月，曙方醫藥與Santhera公司宣布就vamorolone達成獨家授權協議，從而獲得該產品在大中華區用于DMD及其他罕見病適應癥的獨家開發和商業化權益。這項協議總金額達1.24億美元。

2023年1月，vamorolone用于治療杜氏肌營養不良的新藥上市申請獲得FDA正式接受，PDUFA日期定為2023年10月26日。該申請基于一項關鍵2b期臨床試驗VISION-DMD的積極臨床數據。試驗評估了vamorolone治療DMD患者的療效和安全性，結果達到了主要終點，試驗組在治療24周后由臥位至站立所需時間（TTSTAND，DMD兒童患者疾病惡化的第一項功能性指標）優于安慰劑組，且差異有統計學意義。另外，該研究許多次要終點的結果也與主要終點結果一致。Vamorolone在試驗中表現出良好的安全性和耐受性，最常見的不良事件是頭疼、嘔吐和維生素D缺乏，但不良事件的嚴重程度一般為輕至中度。

也是在今日，Santhera公司和ReveraGen BioPharma聯合宣布，FDA已成功完成了vamorolone新藥上市申請的中期審查會議。Santhera公司首席醫學官Shabir Hasham醫學博士表示：“很高興完成了這一階段的審查過程。我們期待在剩下的審查過程中與美國FDA密切合作，并有信心很快能夠為美國DMD患者提供一種新的治療方法。”

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