▎藥明康德內容團隊報道
4月23日,瑞石生物宣布該公司開發的1類新藥、口服共價可逆小分子抑制劑RSS0343片在中國獲批開展臨床試驗,擬開發用于非囊性纖維化支氣管擴張癥。公開資料顯示,非囊性纖維化支氣管擴張癥(NCFBE)是由各種病因引起、反復發生的化膿性感染和慢性氣道炎癥造成的支氣管損傷及最終永久性擴張,臨床表現為慢性咳嗽、大量咳痰或間斷咯血、伴或不伴氣促和呼吸衰竭等輕重不等的癥狀。NCFBE的治療目標為減少急性加重的發生、改善疾病的癥狀、維持或改善肺功能,進而改善患者的生活質量。目前指南推薦的治療方案多以緩解疾病癥狀和短期用藥為主,尚無長期控制和改善疾病進程的藥物。據瑞石生物新聞稿介紹,RSS0343在體內外藥效學實驗中顯示出對其靶點活性的高度抑制作用,且具有良好的選擇性。該靶點是參與非囊性纖維化支氣管擴張癥疾病進程的重要蛋白,為該疾病患者提供新治療機理的口服療法。因獨特的作用機制,RSS0343還有望在更多自免及炎癥適應癥中得到拓展,是一款具有開發潛力的小分子藥物。
瑞石生物科學發現和轉化副總裁周玲博士表示,RSS0343具有獨特的分子設計,高靶點活性、高選擇性以及較高的口服生物利用度,在臨床前動物藥效模型中顯示出優秀的藥理活性,并具有利于長期服用的良好安全性。RSS0343基于新型生物學機制,針對目前尚無有效治療方法、有著極大臨床未滿足需求的非囊性纖維化支氣管擴張癥,有望填補該領域空白。
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