4月17日，百時美施貴寶（BMS）與2seventy bio聯合宣布，FDA已經受理了Abecma（idecabtagene vicleucel）的補充生物制劑許可申請（sBLA），用于治療已接受免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單抗治療的復發和難治性多發性骨髓瘤成年患者。PDUFA的目標日期定為2023年12月16日。

Abecma于2021年3月基于關鍵II期KarMMa研究數據獲FDA批準上市，用于治療既往經過四線及以上治療的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，成為FDA批準的首個靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞免疫療法。

III期KarMMa-3研究顯示，中位隨訪時間18.6個月時，與標準方案（n=132）相比，接受Abecma治療的患者（n=254）在主要終點無進展生存期（PFS）方面具有臨床意義和統計學意義的改善，中位PFS分別為13.3個月（95% CI:11.8-16.1）vs. 4.4個月（95% CI:3.4-5.9）（HR:0.49；p<0.0001），也就是說Abecma可降低51%的疾病進展或死亡風險。

KarMMa-3的結果意味著Abecma是首個在III期隨機對照試驗中被證明在經歷過三重耐藥多發性骨髓瘤患者中療效優于標準治療的CAR-T細胞療法。

此外，歐洲藥品管理局和日本厚生勞動省也受理了BMS基于KarMMa-3研究提出的Abecma新適應癥上市申請。

“我們持續將Abecma推進至更早期的治療線序，致力于為多發性骨髓瘤患者增加治療選擇和改善治療效果。”BMS高級副總裁、細胞療法開發部負責人Anne Kerber表示：“FDA的受理標志著我們的使命又向前邁進了一步，使我們更接近于為更多患者提供這種潛在的變革性、一次性CAR-T治療選擇。”

“我們的III期KarMMa-3研究的積極結果表明，Abecma在三重耐藥的多發性骨髓瘤患者中具有顯著的臨床獲益。”2seventy生物公司首席醫療官Steve Bernstein醫學博士表示：“sBLA的受理我們有望將Abecma的益處擴大到骨髓瘤患者治療的早期環節。”

多發性骨髓瘤是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病，在很多國家是血液系統第2位常見惡性腫瘤，多發于老年。大多數患者在初始治療后復發，治療產生應答的程度、持續時間以及生存結果隨著每次連續治療而降低。暴露于免疫調節劑，蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體三種主要藥物類別的復發性或難治性多發性骨髓瘤患者臨床預后較差，應答率僅為20％-30％，緩解時間僅有2-4個月，生存率非常低。

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