4月17日，FDA批準Omisirge（omidubicel-onlv）上市申請，這是一種經過大幅改良的同種異體（捐贈者）臍帶血細胞療法，以加快體內中性粒細胞的恢復并減少感染的風險。該產品適用于成人和12歲及以上的血癌患者，他們計劃在接受清髓性預處理方案（放療或化療等治療）后進行臍帶血移植。干細胞移植是治療血癌的一種常見方法。它將健康的干細胞移植入體內，幫助恢復血細胞的正常生產和功能。健康干細胞的一個來源是臍帶血。一般來說，在接受這種移植之前，患者將接受一個療程的治療以去除他們自己的干細胞，使身體為新的干細胞做好準備。這個過程可能包括接受放療或化療等治療，兩者都可能削弱個人的免疫系統。因此，這種治療通常將面臨嚴重的感染風險，有時甚至是致命的感染。Omisirge以單次靜脈注射的方式給藥，由來自臍帶血的人類異體干細胞組成，這些干細胞經過處理并與煙酰胺（維生素B3的一種形式）一起培養。每一劑量都是針對病人的，含有來自異體預選捐贈者的健康干細胞，這意味著它來自不同的人，而不是使用病人自己的細胞。Omisirge的安全性和有效性得到了一項隨機、多中心研究的支持，該研究將Omisirge的移植與臍帶血的移植進行比較，共招募了125例血癌患者。Omisirge的療效是基于患者中性粒細胞恢復所需的時間和移植后的感染發生率兩個指標。87%的隨機接受Omisirge治療的患者在中位數12天內實現了中性粒細胞的恢復，而83%的臍帶血移植組患者在中位數22天內實現中性粒細胞恢復。移植后100天，39%的Omisirge組患者出現細菌或真菌感染，而對照組中為60%。FDA提醒，使用Omisirge治療有可能引起嚴重的副作用，在評估使用該產品的風險和益處時必須考慮到這一點。與所有獲批的臍帶血產品類似，標簽上帶有黑框警告，主要針對輸液反應、移植物抗宿主疾病（GvHD，當捐贈者的骨髓或干細胞攻擊移植物接受者時發生的一種情況）、移植綜合征（以非感染性發燒和皮疹為特征）和移植失敗（當新細胞不能產生白細胞、紅細胞和血小板時發生）。與Omisirge有關的最常見的不良反應包括感染、移植物抗宿主疾病和輸液反應。接受Omisirge治療的患者應監測輸液反應、移植物抗宿主病、移植綜合征、移植失敗、嚴重感染或罕見的遺傳疾病從供體細胞傳播的跡象和癥狀，以及繼發性惡性腫瘤的終身監測（可從原始部位擴散的癌癥或治療后出現的癌癥）。“今天的批準是血癌患者細胞治療的一個重要進展。”FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士表示：“加快身體白血球的恢復，可以減少與干細胞移植有關的嚴重感染的可能性。這項批準反映了FDA繼續致力于支持威脅生命的創新癌癥療法的發展。”血癌是一種由血液中細胞不受控制的生長引起的癌癥，破壞了血細胞執行其正常功能的能力。這種不正常的細胞生長往往開始于骨髓。血癌占美國每年所有癌癥病例的10%左右。血癌可能是致命的，根據多種因素，包括診斷出的血癌的具體類型，其存活率各不相同。聲明：本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容
