▎藥明康德內容團隊報道

3月29日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，輝瑞（Pfizer）公司利特昔替尼膠囊（ritlecitinib）擬被納入突破性治療品種，針對適應癥為：適合系統性治療的非節段型白癜風患者（≥12歲）。公開資料顯示，利特昔替尼是輝瑞在研的一款JAK3/TEC抑制劑，該藥已經在美國、歐洲、英國、日本、中國等多個國家和地區遞交針對斑禿適應癥的上市申請。

截圖來源：CDE官網

JAK家族是一類非受體酪氨酸激酶，包括JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四種亞型，它們在多種I型和II型細胞因子受體的信號級聯中具有重要的作用，由JAK介導的信號通路與細胞增殖、分化、凋亡以及炎癥等過程有關。TEC是非受體酪氨酸激酶，它們是調節免疫細胞的酶，可以影響細胞因子的產生和炎癥反應。

根據輝瑞公開資料，利特昔替尼膠囊是一天一次的新型口服共價雙激酶抑制劑，通過不可逆地阻斷ATP結合位點以抑制JAK3和TEC家族，從而阻斷相關信號分子和免疫細胞的活動。該藥正在被開發用于治療斑禿、克羅恩病、類風濕關節炎、潰瘍性結腸炎或白癜風患者。研究表明，基于斑禿、克羅恩病、類風濕關節炎、潰瘍性結腸炎和白癜風的病理生理學，非受體酪氨酸激酶JAK3和TEC家族可能是這些疾病的治療靶點。

2022年9月，輝瑞宣布美國FDA與歐洲藥品管理局（EMA）接受利特昔替尼用于治療12歲以上斑禿患者的監管申請。在中國，該藥針對12歲及以上青少年和成人斑禿適應癥的上市申請已經被中國國家藥監局（NMPA）納入優先審評。該藥還曾多次被NMPA納入突破性治療品種，針對中度至重度活動性潰瘍性結腸炎、斑禿適應癥。

本次輝瑞擬納入突破性治療品種，針對的適應癥為非節段型白癜風。白癜風是一種慢性自身免疫性疾病，因為表皮中黑色素細胞丟失，導致黑色素無法產生，皮膚局部會出現白斑。其中，超過80%的白癜風病人發病部位呈雙側對稱分布，這種類型被稱為非節段型白癜風。白癜風影響全球約0.5%-2.0%的人群，目前沒有有效根治方法，現有的治療手段主要用于改善膚色，如免疫抑制療法、長波紫外線（UVA）照射、使用防曬劑或遮蓋等。

與此同時，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網公示，輝瑞已經于近日登記了一項利特昔替尼治療非節段型白癜風的3期研究。這是一項3期、隨機、雙盲、52周安慰劑對照、國際多中心（含中國）臨床研究，旨在成人和青少年非節段型白癜風受試者中評估利特昔替尼的療效、安全性和耐受性。試驗將以第52周時測量的臉部白癜風面積嚴重指數（F-VASI）75和全身白癜風面積評分指數（T-VASI）50作為主要終點評估該藥的療效。該研究的中國主要研究者為復旦大學附屬華山醫院徐金華博士。根據輝瑞公開資料，在海外，利特昔替尼早先已經在治療白癜風的2期臨床試驗中獲得了積極結果。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. Retrieved Mar 29, 2023 from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2]中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺. From http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html

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