3月27日，Ionis Pharmaceuticals宣布，反義寡核苷酸（ASO）藥物eplontersen用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（TTR）介導的淀粉樣變多發性神經病變（ATTRv-PN）III期NEURO-TTRansform研究的66周分析結果積極。TTR心肌病和多發性神經病是由衰老或基因突變引起的進行性全身性疾病，因TTR蛋白錯誤折疊并在心肌和周圍神經中積聚為淀粉樣蛋白原纖維，TTR原纖維的存在會干擾這些組織的正常功能。ATTRv-PN可在確診后五年內導致周圍神經損傷并伴有運動障礙，如果不進行治療，通常在十年內致命。在世界范圍內，約有4萬例ATTRv-PN患者。Eplontersen，是一種配體偶聯反義 (LICA) 藥物，旨在減少血清轉甲狀腺素蛋白（TTR）的產生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR，該療法曾于2022年1月獲FDA授予的孤兒藥資格。2021年12月，阿斯利康與Ionis簽訂合作協議，共同開發和商業化eplontersen，總交易金額為35.85億美元。此次為期66周的分析結果顯示，與外部安慰劑組相比，eplontersen組患者在共同主要終點改良的神經病變損傷評分+7（mNIS+7，一種衡量神經病變進展的指標）評分和Norfolk生活質量問卷-糖尿病神經病變（Norfolk QoL-DN）指標上繼續表現出具有統計學意義和臨床意義的改善。該研究還達到了第三個共同主要終點，表明與外部安慰劑組相比，eplontersen組患者血清TTR濃度在統計學上顯著降低，TTR的減少與第35周報告的一致。eplontersen繼續顯示出與35周時觀察到的一致的安全性和耐受性。35周和66周的分析數據將在4月的美國神經病學學會（AAN）年會上作為新興科學報告展示。該研究35周分析的初步結果已于2022年9月在淀粉樣變性國際研討會上公布。Eplontersen目前正在進行一項III期CARDIO-TTRansform研究，旨在評估其治療轉甲狀腺素淀粉樣心肌病（ATR-CM）的療效。ATR-CM是一種全身性、進行性和致命的疾病，通常會導致進行性心力衰竭，患者通常在發病后3-5年內死亡。
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