3月27日，UNITY Biotechnology宣布了UBX1325用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）患者的II期ENVISION研究的A部分結(jié)果。該公司表示，由于對(duì)照組阿柏西普的強(qiáng)勁效果（每8周接受一次治療，患者在第2周意外地增加了3.5個(gè)字母，并在研究期間基本保持不變），使得該研究在24周內(nèi)未達(dá)到非劣效性閾值。這一消息導(dǎo)致UNITY股價(jià)大跌46.25%。UBX1325是靶向Bcl-xL的小分子抑制劑，Bcl-xL是Bcl-2細(xì)胞凋亡調(diào)節(jié)蛋白家族的成員，可以抑制衰老細(xì)胞賴以生存的蛋白質(zhì)的功能，用于治療與年齡相關(guān)的眼部疾病，包括糖尿病性黃斑水腫（DME）、wAMD和糖尿病性視網(wǎng)膜病變（DR），目前在任何國(guó)家都沒有被批準(zhǔn)用于任何用途。UBX1325最早由亞盛醫(yī)藥開發(fā)，2016年，亞盛醫(yī)藥與UNITY達(dá)成戰(zhàn)略合作，授權(quán)UNITY在抗衰老領(lǐng)域的開發(fā)UBX1325的權(quán)益。根據(jù)合作協(xié)議，亞盛醫(yī)藥擁有該化合物的大中華地區(qū)權(quán)益。ENVISION研究Part A招募了51名患有持續(xù)活動(dòng)性疾病、平均基線視力為60.2 ETDRS的患者。他們基線CST（中心視網(wǎng)膜厚度）約為370μm，并且已經(jīng)接受了至少6個(gè)月的抗VEGF治療。平均而言，患者在入組前6個(gè)月內(nèi)接受了大約4次抗VEGF注射。入組時(shí)，所有患者均接受單次阿柏西普注射。在注射后的4-8周內(nèi)，患者隨機(jī)接受在第0周和第4周注射UBX1325，或在第0周和此后每8周注射阿柏西普，隨訪24周。與阿柏西普相比，ENVISION研究未達(dá)到-4.5個(gè)字母、置信區(qū)間為85%的非劣效性閾值。接受UBX1325治療的患者24周時(shí)BCVA（最佳矯正視力）平均變化為-0.8個(gè)ETDRS字母，而阿柏西普組為+3.1個(gè)ETDRS字母。接受UBX1325治療的患者24周時(shí)CST較基線平均變化為+87.3μm，而阿柏西普組為+30.5μm。該研究中52%接受UBX1325治療的患者至少24周沒有接受抗VEGF治療；92％接受UBX1325治療的患者達(dá)到了12周或更長(zhǎng)時(shí)間的抗VEGF治療間隔。UBX1325顯示出良好的安全性和耐受性，無眼內(nèi)炎癥、視網(wǎng)膜動(dòng)脈阻塞、眼內(nèi)炎或血管炎病例。“在停用抗VEGF治療后，難治性活動(dòng)性疾病患者的視力得以維持，這表明UBX1325對(duì)濕性AMD具有積極的治療作用。我們?nèi)匀粚?duì)UBX1325在這一患者群體中的持久性印象深刻”。UNITY首席執(zhí)行官Anirvan Ghosh博士說，“在對(duì)ENVISION的結(jié)果進(jìn)行全面分析后，我們將評(píng)估和優(yōu)化我們未來開發(fā)UBX1325的資源配置。在未來幾周，我們將提供ENVISION研究Part B的更新，重要的是，我們將分享來自II期為期48周的針對(duì)DME患者的研究數(shù)據(jù)。在BEHOLD研究中，UBX1325顯示出強(qiáng)有力的生物活性和改善視力的證據(jù)，因此，我們計(jì)劃在今年下半年啟動(dòng)IIb期研究。”
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