ATTR心肌病和多發性神經病是由衰老或基因突變引起的進行性全身性疾病，因TTR蛋白錯誤折疊并在心肌和周圍神經中積聚為淀粉樣蛋白原纖維，TTR原纖維的存在會干擾這些組織的正常功能。ATTRv-PN可在確診后五年內導致周圍神經損傷并伴有運動障礙，如果不進行治療，通常在十年內致命。在世界范圍內，約有4萬例ATTRv-PN患者。 

Eplontersen（IONIS-TTR-LRx），是一種配體偶聯反義 (LICA) 藥物，旨在減少血清轉甲狀腺素蛋白（TTR）的產生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR，該療法曾于2022年1月獲FDA授予的孤兒藥資格。2021年12月，阿斯利康與Ionis簽訂合作協議，以共同開發和商業化反義寡核苷酸（ASO）藥物Eplontersen，總交易金額為35.85億美元。

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