▎藥明康德內容團隊報道
3月6日，和鉑醫藥宣布，抗FcRn療法巴托利單抗（HBM9161）治療全身型重癥肌無力（gMG）的3期臨床試驗取得積極研究結果。和鉑醫藥表示，這是公司發展歷程中的重大里程碑，標志著其首款完成3期臨床試驗的產品正式進入商業化準備階段，有望盡快惠及中國全身型重癥肌無力患者。巴托利單抗（HBM9161）是和鉑醫藥從HanAll Biopharma引進的一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的全人源單克隆抗體，和鉑醫藥擁有其在大中華區進行開發、制造和商業化的權利。2022年10月，和鉑醫藥與石藥集團全資子公司恩必普藥業達成協議，在大中華區共同開發巴托利單抗，和鉑醫藥負責該產品在中國針對全身型重癥肌無力的全完整臨床試驗的設計與執行，并將根據產品年度凈銷售額獲得分層銷售提成。巴托利單抗可阻斷FcRn-IgG相互結合，加速體內IgG的清除，從而達到有效治療致病性IgG介導的自身免疫性疾病的效果。此前，該產品已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）納入突破性治療品種，并于同年8月完成針對中國全身型重癥肌無力患者的概念驗證研究。早期研究表明，巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低多種自身免疫疾病患者體內IgG水平。在重癥肌無力的2期研究中，該產品可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質量。此次獲得積極結果的3期關鍵臨床研究旨在確認巴托利單抗在治療中國全身型重癥肌無力患者時的療效及安全性。臨床試驗結果符合主要研究終點及關鍵次要研究終點，同時其治療總體上安全且耐受性良好，未發現新的安全性信號。重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導致神經肌肉接頭傳遞受損，表現為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現，約85%的患者會出現眼肌以外的癥狀，發展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發生肌無力危象。目前，MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素及免疫抑制劑，但其療效及安全性不能滿足各類患者的臨床需求。減少致病性IgG自身抗體是MG治療中一種病理生理機制驅動的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經濟成本等問題導致臨床仍存在大量未被滿足的需求。巴托利單抗臨床試驗首席研究者、復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師趙重波教授表示，FcRn靶點是目前全身型重癥肌無力治療領域的關注熱點，抗FcRn療法巴托利單抗已在中國全身型重癥肌無力人群中被證實有效及安全。繼2期臨床研究取得積極結果之后，該產品3期臨床研究在中國重癥肌無力人群中獲得了令人振奮的療效性和安全性數據，體現了其起效快、改善程度深和安全性好的特點，通過高級別循證醫學證據進一步夯實了FcRn拮抗劑在重癥肌無力治療中的地位。
和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示，巴托利單抗這一突破性療法為由致病性IgG介導的各類自身免疫性疾病領域帶來了重大進展，能滿足當前未滿足的醫療需求，尤其體現在全身型重癥肌無力患者中。該項臨床試驗的成功，證明了整個和鉑醫藥團隊的臨床開發能力。他們對巴托利單抗未來的應用前景充滿信心，期待其能盡快惠及病患。
[1]和鉑醫藥宣布巴托利單抗治療全身型重癥肌無力III期試驗積極研究結果 . Retrieved Mar 6， 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/i5X1gKmb18CezPl8FZtkSA
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