▎藥明康德內容團隊報道
2月27日，諾華（Novartis）發布新聞稿稱，其創新療法瑞弗蘭（艾曲泊帕乙醇胺片）在中國獲批新適應癥，用于既往對免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血（SAA）患者。公開資料顯示，艾曲泊帕乙醇胺片是一種非肽類口服血小板生成素受體（TPO-R）激動劑。在此之前，該藥已在中國獲批用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的成人和6歲及以上兒童慢性免疫性（特發性）血小板減少癥（ITP）患者，使血小板計數升高并減少或防止出血。重型再生障礙性貧血是一種嚴重的骨髓造血衰竭綜合征。由于中性粒細胞缺乏和血小板極度減少，重型再生障礙性貧血患者經常出現危及生命的嚴重感染和(或)出血，需要積極救治。標準免疫抑制治療方案可以使60%~70%的重型/極重型AA患者獲得部分或完全血液學緩解，然而，30%~40%的重型/極重型AA患者未能脫離感染、出血風險，仍存在血制品輸注依賴。免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血患者的后續治療策略和治療方法均存在極大挑戰。作為一種非肽類口服TPO受體激動劑，艾曲泊帕乙醇胺片可以與細胞膜上的TPO受體（跨膜區）結合，激活信號轉導通路，刺激人類骨髓祖細胞向巨核細胞的分化和增殖，促進巨核細胞成熟，從而增加血小板的生成。同時，艾曲泊帕乙醇胺片與內源性TPO的作用位點不同，不會與內源性TPO競爭受體，所以二者不會形成競爭性抑制，且有可能協同作用，共同提升血小板計數。在中國，諾華艾曲泊帕乙醇胺片于2017年獲批用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的成人慢性免疫性（特發性）血小板減少癥患者。2018年和2022年，該產品先后獲批上述適應癥的適用人群擴展至12歲及以上兒童和6-11歲兒童。此次艾曲泊帕乙醇胺片在中國獲批新適應癥，用于治療重型再生障礙性貧血患者。
天津醫科大學總醫院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示：“重型再生障礙性貧血（SAA）是一種表現為全血細胞重度減少的骨髓造血功能衰竭癥。重型再生障礙性貧血患者極易因貧血、出血及感染而危及生命。我們期待瑞弗蘭重型再生障礙性貧血適應癥的獲批及臨床應用可以有效提升患者的治療效果，延長患者的生存時間，同時提升患者的生活質量。”
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