2月27日，SpringWorks Therapeutics宣布其γ-分泌酶抑制劑nirogacestat用于治療成人硬纖維瘤的新藥申請（NDA）已獲FDA優先審評。處方藥使用者費用法案（PDUFA）日期定為2023年8月27日。此外，SpringWorks表示FDA目前不打算召開咨詢委員會會議來討論該NDA。
硬纖維瘤是一種罕見的侵襲性、局部浸潤性、高復發性軟組織腫瘤，最常見于20至44歲人群，尤其是女性。此前，硬纖維瘤主要通過手術切除治療，但手術后復發率高。目前尚無相關療法獲批上市。nirogacestat是輝瑞開發的一種口服、選擇性、小分子γ-分泌酶抑制劑。2017年9月，輝瑞孵化的SpringWorks完成A輪融資并從輝瑞手中獲得4款臨床在研產品（nirogacestat、mirdametinib、Senicapoc和PF-0445784）的權益。此次優先審評主要是基于III期DeFi研究的積極結果。DeFi是一項全球性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，共納入142例患者，旨在評估nirogacestat（150mg，每日2次）對比安慰劑治療進展性硬纖維瘤或侵襲性纖維瘤成年患者的有效性和安全性。研究的主要終點為無進展生存期（PFS）。結果顯示，nirogacestat組患者的PFS顯著延長（無法估計 vs 15.1個月；HR=0.29；P<0.001）。此外，nirogacestat組患者的客觀緩解率顯著改善（41% vs 8%；P<0.001）。
SpringWorks首席執行官Saqib Islam說：“硬纖維瘤患者可能會經歷嚴重的疼痛和其他使人衰弱的疾病，我們很高興有機會改變這些患者的護理標準。此次nirogacestat的NDA獲得優先審評代表了我們為硬纖維瘤患者提供第一個批準療法的雄心壯志的一個重要里程碑。我們期待與FDA在審評過程中密切合作，并繼續專注于確保我們能夠在批準后迅速為硬纖維瘤患者和醫生提供藥品。”聲明：本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容
