近日，制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）明確宣布，終止其在細胞與基因療法方面的研發投入。在玩家紛紛擠入細胞與基因療法這個熱門研發領域時，為何GSK選擇逆行業潮流而行？它給出的解釋是與其急于將現貨型CAR-T推向臨床，或將細胞療法擴展到實體瘤，倒不如借助公司在遺傳學領域積累的專業技術押注小核酸藥物。
該新聞一出，無疑又將眾人的眼光拉向了細胞治療領域。而隨著各大藥企財報的披露，其中技術最成熟、已進入商業化階段的CAR-T細胞療法的市場表現情況也清晰地進入了我們的視線中。截至現在，全球共有8款CAR-T療法獲批上市。中國有2款，包括阿基侖賽（商品名：奕凱達）和瑞基奧侖賽（商品名：倍諾達），這兩款藥物在中國的定價分別為120萬元和129萬元（19萬美元）。值得注意的是，Carvykti雖還未在國內上市，但它是中國本土企業傳奇生物和強生合作開發的一款BCMA CAR-T療法，已于去年獲FDA批準上市，用于治療多發性骨髓瘤。CAR-T細胞療法全稱嵌合抗原受體T細胞療法，具體治療過程為：1）從患者血液中分離提取T細胞；2）通過基因編輯技術，導入CAR基因；3）體外培養，大量擴增CAR-T細胞；4）將擴增好的CAR-T細胞回輸到患者體內。正是由于這種私人定制的屬性，CAR-T細胞療法成本高昂，定價也非一般人能夠承受。這自然也是CAR-T療法在上市初期放量緩慢的主要原因之一。不過得益于各國支付方推動和適應癥滲透，CAR-T療法的市場規模近些年仍是得到了快速擴大。2022年，該領域市場規模已經超過27億美元，同比增長56%。具體來看，上市5年后，吉利德的Yescarta終于在2022年首次年銷售額超10億美元，成為了新的重磅炸彈。Yescarta一路高歌猛進，全球首款上市的CAR-T療法Kymriah卻高開低走。該產品2022年銷售額為5.36億美元，同比下降9%。諾華表示，這是由于彌漫性大B細胞淋巴瘤一線適應癥競爭激烈所致。目前，Kymriah、Yescarta和Breyanzi均已獲FDA批準一線治療彌漫性大B細胞淋巴瘤。備注：倍諾達2022年銷售額為推測數據，其2022年H1為0.66億元。Abecma是全球首款上市的BCMA CAR-T療法，用于治療多發性骨髓瘤。它上市首年銷售額為1.64億美元，2022年銷售額為3.88億美元，同比增長136%，有望成為BMS下一個重磅產品。而我國首款成功出海的國產CAR-T療法Carvykti也是全球第2款獲批的BCMA CAR-T，上市首年累計銷售1.34億美元，市場表現亦是不俗。目前，全球已上市的8款CAR-T產品均為自體CAR-T，適應癥也多集中于血液腫瘤領域。患者基數小、價格高昂無疑是制約其市場增長的兩個主要因素。雖然各種創新支付方式的出現在某種程度上促進了CAR-T產品的放量，但提高患者可及性最關鍵的還是技術迭代、降低成本。也正因此，開發實體瘤和通用型CAR-T已成為各大藥企在細胞治療領域布局的重要方向。聲明：本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容
