2月23日，賽諾菲宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)A型血友病治療藥物efanesoctocog alfa的生物制品許可申請（BLA），這是一種first-in-class高持續(xù)性的凝血因子VIII替代療法。FDA曾授予Efanesoctocog alfa突破性療法認(rèn)定、快速通道資格以及孤兒藥資格。
Efanesoctocog alfa（商品名：ALTUVIIIO）是一款新型的凝血因子VIII療法，通過將凝血因子VIII與Fc、血管性血友病因子（vWF）部分區(qū)域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF對FVIII半衰期延長限制，顯著延長藥品在血液循環(huán)內(nèi)的時間。該療法旨在通過每周1次的預(yù)防性給藥，維持正常的FVIII活性水平以延長對A型血友病患者的出血保護(hù)。
此次上市申請是基于一項開放標(biāo)簽、多中心的III期研究（XTEND-1）數(shù)據(jù)。該研究納入了159例12歲及以上患者，旨在評估每周1次接受efanesoctocog alfa對既往接受過凝血因子VIII（FVIII）替代療法的嚴(yán)重A型血友病患者的安全性、有效性和藥代動力學(xué)特征。
XTEND-1設(shè)有兩個平行組：A組即預(yù)防組（n=133）的成員每周給予50 IU/kg Efanesoctocog alfa，持續(xù) 52 周；B組即按需組（n=26）的成員最初根據(jù)需要給予50 IU/kg，持續(xù) 26 周，之后變成每周一次給藥，持續(xù) 26 周。
該研究的主要終點(diǎn)是A組的年出血率（ABR）。結(jié)果顯示，在每周接受一次efanesoctocog alfa預(yù)防性治療的A組患者中，52周內(nèi)中位年出血率（ABR）為0，平均ABR為0.70，達(dá)到了具有臨床意義的出血預(yù)防的主要終點(diǎn)。相較于先前預(yù)防性FVIII替代治療，efanesoctocog alfa在預(yù)防出血事件方面表現(xiàn)出優(yōu)效性。在一周的大部分時間里，efanesoctocog alfa可以維持FVIII水平在正常至接近正常范圍內(nèi)。
此外，XTEND-Kids的中期數(shù)據(jù)顯示，12歲以下的兒童每周接受一次efanesoctocog alfa，持續(xù)26周（n=23），平均ABR為0.5，中位ABR為0。
賽諾菲首席執(zhí)行官Paul Hudson表示：“今天Efanesoctocog alfa的獲批使患者和醫(yī)生能夠重新定義血友病患者的生活。通過每周一次的劑量，Efanesoctocog alfa可持續(xù)性實(shí)現(xiàn)的凝血因子活性水平，有望改變血友病患者的出血狀況。”
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