▎藥明康德內容團隊報道

近日，舶望制藥宣布，其自主研發的另一款siRNA新藥1期臨床試驗申請獲得澳大利亞藥品監督管理局（TGA）的批準，即將在澳大利亞啟動1期臨床試驗。值得一提的是，這是繼舶望制藥首款siRNA藥物在澳洲獲批臨床后，不到兩個月時間里又一款siRNA新藥獲批臨床。

RNA干擾（RNAi）是一種通過雙鏈RNA對基因進行沉默的方法。其中一些以序列依賴的方式靶向特定的基因并抑制他們的表達，被稱為小干擾RNA（siRNA）。眾所周知，很多疾病是因基因變異而起，RNAi這一突破性技術讓科學家們看到了通過“基因沉默”治療疾病的希望。2006年，發現RNA干擾現象的科學家已獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。

作為近幾年來嶄露頭角的新技術藥物，siRNA藥物具有可成藥靶點多、藥效強、安全性好、給藥頻率低的優勢，且適應癥領域廣泛，涵蓋心血管疾病、罕見病、神經性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、腫瘤等，已成為全球范圍內極具發展潛力的前沿醫藥領域之一。

舶望制藥成立于2021年4月，由數位在siRNA藥物開發領域經驗豐富的海歸科學家創立。該公司致力于開發新一代siRNA藥物，為全球患者提供更好的治療手段。據悉，舶望制藥的團隊在核酸序列設計、化學修飾、GalNAc遞送技術、肝臟外遞送技術、寡聚核酸合成、CMC等RNAi藥物開發的全流程環節擁有多年專業經驗。

2021年4月，舶望制藥宣布完成數千萬元人民幣天使輪融資，由杏澤資本獨家領投。2022年3月，舶望制藥再次宣布完成超4億元A輪融資，由正心谷資本領投，CPE源峰、道遠資本、三一創新投資、金沙江聯合創投等多家機構共同投資。

根據舶望制藥新聞稿，本次第二款siRNA藥物獲批臨床，是該公司臨床試驗開發過程中的又一個非常重要的里程碑。目前舶望制藥正在積極推進多條臨床前研發管線，已有多條管線處于IND-enabling階段，預計到2023年會有多個臨床1期的管線獲批臨床試驗申請。

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