前言：7月8日中國國家藥品監督管理局（NMPA）發布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》文件。文件明確，突破性治療藥物是指用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段，或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等，申請人可以在1期、2期臨床試驗階段，通常不晚于3期臨床試驗開展前申請適用突破性治療藥物程序。 

5天！2款申請突破性治療藥物

在國家發布文件后不到2周的時間，接連兩家申請NMPA突破性治療藥物。7月22日，再極醫藥宣布向NMPA提交申請，認定MAX-40279為治療FLT3野生型急髓性白血病（AML）的突破性治療藥物。

7 月 17 日，李氏大藥廠發布公告稱：向國家藥監局提交申請，以認定ZKAB001（PD-L1 單抗）為用于治療復發及轉移性宮頸癌的突破性治療藥物。該藥企是首家宣布已提交突破性治療藥物申請的公司。

突破性療法帶來的優勢

2012年7月，在《美國食品藥品管理局安全與創新法案》(FDASIA)獲得國會批準之后，突破性療法認定(BTD)開始生效。新規旨在加速開發和審查治療嚴重或威脅生命疾病的潛在新藥。

不同于其他快速開發項目，BTD審批需要更多有效性證據，但作為回報，申請者在臨床開發階段會獲得FDA更多實質性的參與和支持。

也就是說，一旦被認定為突破性療法，在研藥物將獲得來自FDA的深入指導(高效藥物開發項目)、一種加快FDA開發和審查的組織承諾，以及基于支持性臨床數據獲得滾動方式提交新藥申請和上市申請優先審查的潛在資格。

在我國，目前明確申請人可以在1期、2期臨床試驗階段，通常不晚于3期臨床試驗開展前申請適用突破性治療藥物程序。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發。申請人做好準備工作后提出與藥審中心進行溝通交流的申請。藥物臨床試驗期間的溝通交流包括首次溝通交流、因重大安全性問題/重大技術問題而召開的會議、藥物臨床試驗關鍵階段會議以及一般性技術問題咨詢等，藥審中心予以優先處理。也就是說，從Ⅰ期臨床試驗階段開始，就將得到NMPA高效、強有力的指導，而且在提交藥品上市申請時，可納入優先審評審批程序。

另外，從美國BTD實行來看，2013~2014年，新分子實體(NME)藥物批準的BTD產品(數量為11個)的總開發時間要比非BTD新分子實體(數量為53個)少2.5年。

換句話說，BTD本身帶來了近2-3.5年的時間優勢（研發+審批）。新藥對于一個企業的重要性不言而喻，而在新藥更迭日新月異的今天，搶占市場先機就顯得尤為重要，若靠攏成熟制度，突破性藥物認定勢必會給企業節省時間，爭取市場先機，而我們的患者也能盡快受益。

另外，也有相關機構分析表示，在宣布BTD的第二天，那些沒有任何上市產品的上市公司股票平均上漲了6% （超過市場收益）。

李氏大藥廠—PD-L1 單抗

 ZKAB001是中國腫瘤醫療有限公司開發的一種PD-L1抑制劑，目前正在中國開展針對宮頸癌的1期臨床試驗。截至目前，中國已上市2款進口PD-1單抗，4款國產PD-1單抗，2款進口PD-L1單抗，詳情見下表：  

國內已上市的8家企業目前各有超過10項適應癥臨床在試驗，本次李氏大藥廠申請其PD-L1抗體ZKAB001為治療復發及轉移性宮頸癌的突破性治療藥物。就目前布局適應癥而言，尚未PD-1/L1有宮頸癌適應癥獲批。

根據中國國際金融股份有限公司數據，預計到2025年，中國PD-L1單抗市場規模約約107億美元，據藥智數據企業版查詢，目前與PD-1/L1靶點有關的藥物，總共有267種，處于臨床試驗的有115個，布局藥企頗多，李氏大藥廠此次申請突破性治療藥物，將助力其成為中國大陸首個上市的抗PD-L1單抗藥物，將加速其參與PD-1/L1的市場角逐。 

再極醫藥—MAX-40279

 MAX-40279是再極醫藥研發的一款FLT3/FGFR雙靶點的抑制劑，在目前澳洲和中國同步進行的I期AML的臨床試驗中，對FLT3野生型AML末線治療病人的應答率（ORR）達到36%（吉利替尼對FLT3野生型的AML病人的應答率是12%）。

FLT3又叫CD135，目前共有8個可作用于FLT3的藥物獲批上市，其中Quizartinib和Gilteritinib（吉利替尼）屬于第二代抑制劑，選擇性較高，主要用于治療急性骨髓性白血?。ˋML）。吉利替尼由安斯泰來原研，最早于2018年獲FDA批準上市，是全球首個獲批單藥治療AML的FLT3抑制劑，目前在國內已提交上市申請，并被納入優先審評。

目前，全球布局FLT3的企業超過40個，國內恒瑞、澤璟生物也有藥物處于臨床三期，但，像再極醫藥MAX-40279布局第二代FLT3抑制劑的極少數，且均處于臨床早期研究階段。

MAX-40279也是再極醫藥第一個進入臨床試驗的產品，其在2018年獲得了美國FDA的孤兒藥稱號，若成功申請中國NMPA的突破性療法, 將助力其明年年初全面開展II期多中心的臨床試驗，有望在國內第二代FLT3抑制劑研發中處于領先地位。

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