1月7日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，武田（Takeda）遞交的注射用vonicog alfa上市申請已獲得受理。根據武田新聞稿，這是一款重組血管性血友病因子，本次申請擬用于血管性血友病成人患者（18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術期出血管理。

截圖來源：CDE官網

血管性血友病是常見的遺傳性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突變引起血漿中的血管性血友病因子數量減少或質量異常。作為人體重要的血漿成分之一，血管性血友病因子具有介導血小板黏附至血管損傷部位，以及作為凝血因子Ⅷ（FⅧ）的載體，具有穩定凝血因子Ⅷ的作用。

當血管性血友病因子發生功能障礙或缺乏時，血液無法有效凝固，患者會出現不同程度的出血表現，以皮膚、黏膜出血為主，表現為皮膚瘀點瘀斑、鼻出血和齒齦出血、女性月經增多，嚴重者可發生內臟出血，對生活質量造成嚴重影響。此外，需要接受手術的血管性血友病患者面臨著更高的出血風險以及發生血栓等并發癥風險，亟需更高效的出血管理方案以滿足患者迫切臨床治療需求。

根據武田新聞稿，注射用vonicog alfa包含完整的VWF多聚體，含有超大多聚體，半衰期長，可有效實現血管性血友病的替代治療，并為患者提供個性化的出血控制方法。此前，該藥已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本獲批上市，用于血管性血友病成人患者（18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術期出血管理。

在3期按需治療臨床試驗中，研究人員評估了注射用vonicog alfa針對血管性血友病成人患者（18歲及以上）的止血療效，研究了聯合或不聯合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。試驗數據顯示，所有注射用vonicog alfa聯用或不聯用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件均得到控制，療效評分為極好或良好，且所有嚴重程度的出血事件均得到控制。

此外，在另一項前瞻性、開放性、多中心試驗中，研究人員也評估了重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）擇期外科手術中注射用Vonicog alfa聯用或不聯用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性。試驗結果顯示，受試者在大手術和小手術的總體止血療效為100%（15/15）。其中，60%手術總體止血療效為極好，40%手術總體止血療效為良好。

希望注射用Vonicog alfa也早日在中國獲批，為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. Retrieved Jan 7， 2023, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

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