2022年12月10日~13日，第64屆美國血液學協會（ASH）年會將在美國新奧爾良舉辦，屆時全球各大藥企將攜多款產品的臨床試驗數據亮相其中。截至目前，國內已有多家藥企公布了即將展示的產品最新臨床數據。本文在此匯總國內部分公司較為亮眼的數據，供大家參考。

適應癥：R/R CLL/SLL

APG-2575是全球第2個、國內首個進入關鍵注冊性臨床階段且具有明確療效的Bcl-2選擇性抑制劑，亞盛醫藥也在積極探索APG-2575在多個適應癥中的治療潛力。

本次大會，亞盛醫藥首次公布了APG-2575聯合BTK抑制劑acalabrutinib或利妥昔單抗治療復發/難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞白血?。?span style="margin: 0px; padding: 0px; outline: 0px; max-width: 100%; visibility: visible; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">R/R CLL/SLL）患者的初步數據。結果顯示：APG-2575聯合acalabrutinib治療R/R CLL/SLL的客觀緩解率（ORR）達98%；APG-2575聯合利妥昔單抗治療的ORR達87%，展現了極高的有效率和安全性。

據公開消息，APG-2575單藥治療R/R CLL/SLL的Ib/II期研究結果顯示，中位治療7個周期里，29/34可評估患者達到完全緩解（CR）或部分緩解（PR），ORR為67.4%，最終確定II期推薦劑量為600mg。

來源：亞盛醫藥官網

由此可見，無論是單藥治療，還是聯合用藥，APG-2575都展現了優秀的療效和出色的安全性。

適應癥：R/R B-NHL

BRL-201是全球首個靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞療法，可在不使用病毒載體的情況下一步制備獲得，適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），目前處于早期研發階段。

在12個月的中位觀察期內，8例R/R B-NHL患者的完全緩解率（CR）為87.5%，在最后一次隨訪時，有5例患者表現出持久反應，6個月時有2例患者出現疾病復發，客觀緩解率為100%。

來源：Nature

邦耀生物表示，首例接受治療的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于完全緩解狀態中。

適應癥：NDMM

GC012F是一款雙靶點自體CAR-T療法，同時靶向BCMA和CD19，目前開展的適應癥包括復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）、多發性骨髓瘤高危初診患者（NDMM）、復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴癌（r/r B-NHL）。

本次ASH年會公布的是GC012F治療NDMM的由研究者發起的臨床試驗（IIT）初步數據。在中位隨訪時間為5.3個月（2.3~12.5個月），13例療效可評估患者的總體應答率高達100%，69%的患者取得了嚴格意義上的完全緩解（sCR），所有患者均達到微小殘留病灶（MRD）陰性。

本次臨床數據也初步顯示了優異的安全性：僅23%（3/13）的患者發生了1~2級細胞因子釋放綜合征（CRS）；未出現3級及以上的CRS，且并未觀察到任何級別的免疫效應細胞相關神經毒性（ICANS）發生。

適應癥：慢性移植物抗宿主病

TQ05105是一款新型口服JAK1/2和ROCK1/2雙重抑制劑，適應癥為慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）。除此之外，該產品用于骨髓纖維化的臨床研究也進入II期階段。

Ib/II期研究共納入22例患者，分別接受TQ05105片 10mg（每日2次，n=7）、15mg（每日2次，n=15）。初步結果顯示，10mg組的最佳總體療效（BOR）為100%，15mg組的BOR為73.3%。

適應癥：慢性移植物抗宿主病

SHR0302（艾瑪昔替尼）是首個國內自主研發的新一代JAK1抑制劑，目前已開展了包括類風濕性關節炎、潰瘍性結腸炎、特異性皮炎、斑禿、銀屑病關節炎等多項適應癥。今年11月，艾瑪昔替尼片治療特應性皮炎的III期臨床研究也獲得成功，成為首個在自免領域獲得關鍵III期研究成功的國內自研JAK1抑制劑。

本次ASH大會公布的是艾瑪昔替尼聯合潑尼松一線治療Allo-HSCT后慢性移植物抗宿主病的I期研究數據。該研究共納入18例患者，首次給藥后，第四周ORR已達到94.4%，4例患者（22.2%）達到完全緩解，13例患者（72.2%）部分緩解。

適應癥：T細胞血液腫瘤

RD13-01是一款靶向CD7的通用型CAR-T細胞療法，適應癥為T細胞血液腫瘤。今年9月，北恒生物聯合浙大一院在《Cell Research》上發表了最新的臨床結果。

I期臨床研究結果顯示，在11例可評估患者中，ORR達到82%；其中8例白血病患者中，6例（75%）達到了微小殘留病灶陰性的完全緩解/血細胞數量未完全恢復的完全緩解（MRD-CR/CRi）。

來源：Cell Research

此外，該產品安全性及耐受性良好，無劑量限制性毒性(DLT)、移植物抗宿主病(GvHD)及≥3級的CRS事件發生。

適應癥：復發/難治性急性T細胞淋巴細胞白血病

NS7CAR是一款患者或供者來源的，無需額外進行CD7基因編輯或蛋白質表達阻斷的“自然選擇”CD7 CAR-T細胞療法產品。

在首次人體I期試驗中，20例患有復發/難治性急性T細胞淋巴細胞白血病（n=14）和T淋巴母細胞淋巴瘤（n=6）接受NS7CAR治療。第28天時，19例患者骨髓微小殘留病陰性完全緩解；9例有髓外病灶的患者中，5例實現髓外CR。

來源：Blood

NS7CAR回輸后中位隨訪時間為142.5（32~311）天，14例患者在回輸后接受異基因造血干細胞移植，至研究截止時未復發。在未接受移植的6例患者中，4例在54（32~180）天的中位時間保持CR。18例患者出現輕度細胞因子釋放綜合征（≤2級CRS），僅1名患者出現3級CRS，2例患者出現1級神經毒性。

適應癥：高危MDS

Letaplimab是一款差異化的CD47單抗，目前已開展治療骨髓增生異常綜合征（1L MDS）和急性髓性白血病（AML）等多項臨床試驗。本次會議報告了IBI188聯合AZA一線治療新診斷的高危MDS患者的Ib期研究最新數據。

結果顯示，在隨訪時間≥6個月的45例可評估患者中，37例患者（82.2%）實現客觀緩解，其中14例患者（31.1%）達到完全緩解，16例患者（35.6%）獲得骨髓CR。中位反應持續時間為12個月。

以上8款產品基本處于早期研發階段，其中一半都是CAR-T細胞療法，競爭激烈程度可見一斑，每款產品也都盡顯差異化創新，結果也較為喜人，期待后續臨床研究繼續展現傲人成績，盡快惠及更多患者。

[3] https://doi.org/10.1038/s41422-022-00721-y

聲明：本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容