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FDA宣布批準CSL Behring公司的基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。新聞稿指出，這是首款獲得FDA批準的用于治療血友病B成人患者的基因療法。血友病B患者由于基因出現突變，導致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。Hemgenix使用AAV5載體遞送表達凝血因子IX Padua變體的轉基因，這種變體比普通凝血因子IX的活性要強5-8倍，可以在更低的表達水平完成正常凝血功能。

艾伯維（AbbVie）宣布歐盟委員會（EC）已批準其抗IL-23抗體Skyrizi（risankizumab）用于治療成人中度至重度活動性克羅恩病患者，這些患者對傳統或生物治療無反應或不耐受。今年6月，該藥已獲得FDA批準治療中重度克羅恩病成人患者。

艾伯維和Genmab公司聯合宣布，FDA接受在研雙特異性抗體epcoritamab用于治療復發/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）的上市申請，并授予該申請優先審評資格。Epcoritamab是一種皮下給藥的CD20/CD3雙特異性抗體。根據新聞稿，如果獲批，該藥將會成為首個用于治療LBCL的皮下給藥的雙特異性抗體。

argenx公司宣布FDA接受其efgartigimod皮下注射制劑用于治療全身性重癥肌無力（gMG）成人患者的上市申請，并授予其優先審評資格。Efgartigimod是一款靶向Fc受體（FcRn）的“first-in-class”療法。其靜脈輸注（IV）制劑Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在去年12月獲批，是首個獲得FDA批準的FcRn阻斷劑。值得一提的是，再鼎醫藥擁有這款創新療法在大中華區的開發和商業化權益。

武田（Takeda）宣布FDA接受其登革病毒疫苗TAK-003的上市申請，并授予其優先審評資格。TAK-003是一種減毒活疫苗，用以保護人體免受四種血清型的登革熱病毒侵襲。此疫苗已于今年8月在印尼獲得全球首批，適用于6-45歲民眾，以避免任何血清型的登革熱感染。今年10月，歐盟人用藥品委員會（CHMP）也推薦批準該疫苗的上市申請。

Apellis公司宣布FDA接受其為在研藥物pegcetacoplan所做的主動新藥上市申請重大修改。Pegcetacoplan是一種靶向補體C3的聚乙二醇化（PEGylated）雙環肽療法，可用以治療由年齡相關性黃斑變性（AMD）引起的地圖樣萎縮。Apellis在新修改的申請中納入兩項3期試驗的24個月療效數據，FDA預計于2023年2月26日前對修改后的新藥申請完成審查。值得注意的是，行業網站Fierce Pharma指出這款藥物有望成為治療地圖樣萎縮的重磅療法。

君實生物宣布，該公司已于近日向英國藥品和保健品管理局（MHRA）提交抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗的上市申請。此次申報兩項適應癥，分別為：特瑞普利單抗聯合順鉑和吉西他濱用于局部復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療；以及特瑞普利單抗聯合紫杉醇和順鉑用于不可切除局部晚期/復發或轉移性食管鱗癌患者的一線治療。

Concert 公司公布其在研口服藥物deuruxolitinib（CTP-543）在中度至重度斑禿成年患者中的3期臨床試驗中更新的數據。CTP-543是JAK1和JAK2的口服選擇性抑制劑，它是一種氘代魯索替尼類似物，具有不同的藥代動力學特征。FDA曾經授予CTP-543治療斑禿的快速通道資格和突破性療法認定。此次公布的數據顯示，與安慰劑相比，接受deuruxolitinib治療的患者在24周時頭皮毛發再生有顯著的改善。此外，deuruxolitinib的耐受性良好，與其在其他2期和3期研究中一致。

默沙東（MSD）宣布其重磅PD-1抑制劑Keytruda（pembrolizumab）組合療法在治療胃癌的3期臨床試驗中獲得積極頂線結果。數據分析顯示，這項關鍵3期試驗達成主要終點，無論患者腫瘤的PD-L1表達量如何，Keytruda聯合化療都能顯著改善患者的總生存期（OS）。

強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司宣布，其開發的Spravato（esketamine鼻噴霧劑）在針對成人難治性抑郁癥（TRD）患者的3b期臨床試驗中達到主要研究終點。該藥是一款非選擇性、非競爭性NMDA受體拮抗劑，最早于2019年獲得FDA批準上市，是30年以來第一款采用新作用機制治療抑郁癥的藥物。本次公布的3b期研究結果顯示，與喹硫平緩釋片組相比，esketamine鼻噴霧劑組患者在第8周獲得緩解的比例顯著提高，并在至第32周的較長時間內保持無復發。

Arvinas公司公開其創新口服PROTAC蛋白降解劑ARV-471的試驗結果。ARV-471是一款靶向降解雌激素受體（ER）的PROTAC蛋白降解劑，它可在腫瘤細胞內降解幾乎所有的ER分子，并在許多ER驅動的動物腫瘤模型中，引起腫瘤大量的縮小。本次公布的2期試驗數據表明，在接受前期中位4線療法的患者中，觀察到38%的臨床獲益率（CBR）。根據此結果，Arvinas公司計劃啟動兩項后續臨床3期關鍵試驗。

———?新銳融資?———

FogPharma公司宣布完成1.78億美元D輪融資。該公司由哈佛大學著名學者、企業家兼投資人Gregory Verdine博士聯合創建，基于Verdine博士實驗室在新治療模式方面的研究，開發稱為Helicon多肽的超級穩定α螺旋肽藥物。這是一種新的藥物類型，它結合了抗體的靶向特異性和結合力度，以及小分子的口服能力、廣泛組織分布和靶向細胞內靶點的特征。該公司的Helicon多肽先導項目為FOG-001，這是一款靶向β聯蛋白（β-catenin）/TCF轉錄因子通路的抑制劑，它具有潛力能精準、具選擇性地破壞β聯蛋白與轉錄因子TCF之間的交互作用。臨床前研究顯示，該候選藥物能通過β聯蛋白依賴方式，抑制腫瘤生長并造成腫瘤縮小。

Replay公司宣布推出專注于罕見皮膚疾病的單純皰疹病毒（HSV）基因治療的公司——Telaria。Replay公司致力于通過基因組書寫技術將大型DNA序列引入基因組，重新編程細胞生物學。根據新聞稿，本次推出的Telaria公司將專注于治療隱性營養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）。這是一種罕見的結締組織疾病，具常染色體隱性遺傳性，表現為皮膚非常脆弱，因日常的輕微摩擦而反復發作產生水皰。值得注意的是，在今年十月底，Replay已推出一家同樣以HSV載體技術為基礎、專注于視網膜眼病的Eudora基因治療公司。根據其新聞稿，Replay公司打算以其synHSV專有平臺建立總共4家基因療法公司。

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