▎醫藥觀瀾/報道

“未來幾年，我預判行業會出現去同質化和資源整合兩大趨勢。一方面，真正有源頭創新能力和商業化能力的公司將會脫穎而出；與此同時，協同合作將會是一個新常態。”近日和徑醫藥首席執行官（CEO）曾靂博士接受采訪時表示。

如何做到真正具備源頭創新能力，和徑醫藥正在躬身探索之中。和徑醫藥是一家創新型生物醫藥企業，致力于開發傳統小分子新藥、泛素化蛋白降解藥物及治療性單克隆抗體。特別值得一提的是，和徑醫藥正在通過與上海科技大學的合作，探索將高校的前沿研究成果產業化，希望走出一條獨特的創新發展道路。據悉，基于上海科技大學在小分子藥物、抗體類藥物、免疫細胞治療及基因治療等方面積累的科技成果，和徑醫藥已從中引入多個新藥研發合作項目。日前，該公司研發管線中的一款胚胎外胚層發育蛋白（EED）抑制劑已經在中國申報臨床并獲受理，即將邁入臨床開發階段。

帶著“源頭創新，靶點前移”的策略和決心，和徑醫藥將如何發展自己，如何走出未來的創新之路？近期我們采訪了和徑醫藥首席執行官曾靂博士。曾靂博士于2021年底加入和徑醫藥，并任職公司首席執行官。他在醫藥行業擁有超過15年的研發和管理經驗，曾先后在全球性藥企和Biotech公司等負責產品管線戰略規劃和運營等職位。

圖片來源：和徑醫藥提供 

醫藥觀瀾：和徑醫藥創立至今已有5年的時間。請問最近一年有哪些新的進展可以分享？

曾靂博士：最近一年，和徑醫藥取得了許多令人欣喜的進展。首先，公司對研發管線進行了優化和調整，把資源集中到重點項目和疾病領域上，并開啟了多個“first-in-class”新藥項目。近一年，和徑醫藥研發管線中三個進展靠前的項目均達到了預設的里程碑，其中靶向胚胎外胚層發育蛋白（EED）靶點的新藥正在進行臨床試驗（IND）中美雙報，預計將在今年年底獲得臨床試驗許可。另外還有兩個項目即將確定臨床前候選化合物。此外，公司的組織架構進一步發展壯大，吸引了一批經驗豐富、視野開闊、信心堅定的人才加入，成為我們的新鮮血液和有生力量。

醫藥觀瀾：和徑醫藥基于上海科技大學的創新研究成果轉化平臺而創立。這樣的合作形式使和徑醫藥擁有哪些獨特優勢？ 

曾靂博士：大學的研究成果是最具探索性和創新性的，而目前整個生物醫藥行業也急需在新靶點、新技術和新模式上大膽嘗試和突破。上海科技大學在生命科學方面產出了大量前沿、創新的研究成果，這為和徑醫藥提供了持續不斷的創新源泉。正是依托上海科技大學的科研創新能力，和徑醫藥進一步強化了“源頭創新、靶點前移”的策略和決心。也正是擁有了創新的“源頭活水”，和徑醫藥能夠不受干擾地加速新藥項目的推進，發揮“1+1＞2”的合作效應。同時，也正是基于這樣的合作形式，和徑醫藥在成立之初就獲得了多家知名投資機構的肯定和全方位支持，從而得以共同探索這種新的轉化模式。

醫藥觀瀾：和徑醫藥基于蛋白降解藥物開發平臺的產品管線目前有哪些進展，展現了哪些優勢或亮點？

曾靂博士：靶向蛋白降解技術有望克服耐藥性、提高靶向選擇性和降解“不可成藥”靶點，是一項極富想象空間的新技術，被整個行業寄予了很多期望。但同時我們也要充分認識到，這種技術還處于產業化早期階段，面臨著成藥性等諸多不確定性。

針對當下的挑戰，和徑醫藥的蛋白降解藥物開發平臺做了精心的打造和持續的改進。在挑選新靶點方面，我們從學術價值和臨床價值兩大維度進行評估和篩選，選擇了生物學機制和臨床獲益明確，且管線競爭更少的靶點，確保我們能夠在全球范圍內處于第一梯隊；從成藥性角度，和徑醫藥將大量的前期知識積累轉化為設計蛋白降解靶向嵌合體分子的能力，同時通過從PK、藥效和毒性等方面的及時評估和不斷迭代，獲得成藥性最佳的分子繼續推進；在臨床驗證方面，我們的思路是盡早和臨床研究者溝通，確保從臨床一線角度得到反饋建議，進而指導臨床前開發。舉個例子，在和徑醫藥蛋白降解靶向嵌合體研發管線中，目前進展最快的項目是一款針對EGFR C797S耐藥突變的臨床前候選化合物，其不僅口服利用度高、體內暴露量大、體內抗腫瘤藥效明顯，且安全窗較寬，已經展示了很好的未來開發潛力。

醫藥觀瀾：請問在研發管線方面，公司項目已獲得的成績及未來1~2年的潛在里程碑進展有哪些？

曾靂博士：在談到未來之前，我想分享和徑醫藥近期的一則好消息。2021年，經上海市浦東新區科技主管部門審核推薦，并經過市科委專家組嚴格選拔、網上公示等程序，由和徑醫藥申報的“抗腫瘤靶向藥物——新型小分子EED抑制劑的研究”項目立項通過，并獲得了政府的配套資助。

談到未來的潛在里程碑，第一，靶向EED項目HJM-353片進入臨床試驗階段，以及多個項目在未來兩年申報IND；第二，和全球性藥企、生物技術公司等開展深入合作，對達到既定里程碑的項目進行共同開發或權益轉讓；第三，將治療領域從目前腫瘤和免疫方向拓展到其他有巨大未滿足臨床需求的領域，例如包括抑郁癥在內的精神類疾病領域。

醫藥觀瀾：請問，您對未來幾年和徑醫藥的發展有怎樣的規劃以及期待？

曾靂博士：和徑醫藥會繼續和上海科技大學深度合作，堅持“源頭創新、靶點前移”的戰略，探索疾病生物學及機制，做出真正有創新價值和臨床價值的新藥。同時，公司將加強與大型生物醫藥公司、生物技術公司的合作和交流，利用整合資源和互補的優勢，加速推進新藥項目，造福病患。

醫藥觀瀾：您如何看待合作在生物醫藥創新生態中的作用和影響？您認為，行業應該如何構建和加速合作來促進新藥研發效率的提高？

曾靂博士：我想以和徑醫藥和上海科技大學的合作來回答這個問題：高校教授的主要職責之一是探索未知，而生物醫藥公司往往還承擔著更多的期待，太早期的創新意味著風險較高。因此，創新生態中需要有人躬身入局，做一個中間的轉化環節，搭建從實驗室到臨床的橋梁。和徑醫藥和上海科技大學的轉化合作正是這個角色——讓高校研究和藥物研發緊密聯系起來。在此基礎上，上海科技大學最近也在支持創新藥的臨床研究，進一步促進科研和醫療的緊密融合，更好地實現“實驗室到病床”及“病床到實驗室”雙向循環研究模式的設想。

同任何關系的建立和延續一樣，好的合作是在相互尊重和充分溝通的前提下各司其職，共同完成任何一方都單獨無法完成的任務。合作也不會總是一帆風順，它需要磨合，但最重要的是解決問題，為了共同的目標而努力，繼而形成一個良性的循環。

醫藥觀瀾：請問，您對未來幾年生物醫藥行業發展的預判是什么？在新藥研發領域，您認為最具變革性的下一個突破是什么？

曾靂博士：未來幾年，我預判行業會出現去同質化和資源整合兩大趨勢。一方面，真正有源頭創新能力和商業化能力的公司將會脫穎而出；同時，協同合作將會是一個新常態。

與此同時，在我看來，新藥研發領域的下一個突破會在多個領域集中出現，比如靶向蛋白降解藥物、抗體偶聯藥物、細胞療法、基因療法等。不過，我認為行業人士不能僅僅將眼光放在新藥的形式創新上面，更需要從臨床需求出發看待“變革性突破”。新藥研發的過往案例屢次證實，即使是“老”的靶點或技術，也有希望徹底改變一種疾病的治療現狀。這不僅因為運氣，更重要的是造福患者的耐心、決心，以及細致入微的工匠精神。

醫藥觀瀾：最后，作為一家中國創新藥公司的 CEO，您還有哪些觀點和聲音希望向業界傳遞？

曾靂博士：傳遞觀點和聲音不敢當，在目前生物醫藥周期的現狀下，我對自己的鞭策和督促是：第一，要敢于直面風險。生物醫藥創新的探索已經進入深水區，求新、求異必然會伴隨著更大的不確定性和風險，我們要有知難而上的勇氣和準備。第二，接受挫折和失敗。真正的創新不會一帆風順，需要披荊斬棘的能力和堅韌不拔的毅力。如何在挫折和失敗中歸納總結、增加經驗值，比講一個完美的故事更重要。第三，承認自己的局限。沒有誰能事事精通，也不可能有一個公司在各個方面都是行業翹楚。保持持續學習的心態很重要，但發揮“長板效應”往往能成就更大的輝煌。通過合作取長補短，也能緩解目前行業面臨的諸多焦慮。

聲明：本文系藥方舟轉載內容，版權歸原作者所有，轉載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內容、版權和其它問題，請與本網站留言聯系，我們將在第一時間刪除內容