10月27日,阿斯利康宣布,其長效C5補體抑制劑Ultomiris(ravulizumab)治療抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性(Ab+)視神經脊髓炎(NMOSD)的III期CHAMPION-NMOSD研究達到了主要終點。NMOSD是一種罕見的自身免疫性疾病,會影響中樞神經系統,包括脊柱和視神經。大多數NMOSD患者會經歷不可預測的復發,其特征是新出現神經系統癥狀或現有神經系統癥狀惡化,這些癥狀往往很嚴重且反復發作,并可能導致永久性殘疾。
CHAMPION-NMOSD是一項全球性、開放標簽、多中心的III期試驗,旨在評估Ultomiris在成人NMOSD患者(n=58)中的安全性和有效性。
結果顯示,與安慰劑相比,73周的中位治療持續時間中,Ultomiris將AQP4 Ab+ NMOSD復發風險降低了98.6%(p<0.0001);此外,所有接受Ultomiris的患者在48周時保持無復發,而外部安慰劑組的患者為63%。
該試驗還達到了關鍵的次要終點,包括年復發率和行走能力,在Hauser步行指數評分(衡量患者活動能力)方面出現臨床上重要惡化的患者比例較低。
總體而言,Ultomiris的安全性和耐受性與既往研究和實際使用一致,沒有觀察到新的安全信號。
截至目前,Ultomiris已獲批3項適應癥,包括成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)、非典型溶血尿毒綜合征以及全身型重癥肌無力。2020年12月,阿斯利康以總金額390億美元收購Alexion,將Ultomiris和另一款C5單抗依庫珠單抗收入囊中。據醫藥魔方數據庫統計,全球共有4款治療NMOSD的藥物,分別是Chugai Phaemceutical的IL-6R抗體薩特利珠單抗、Viela Bio/翰森的CD19抗體伊奈利珠單抗、阿斯利康的C5抗體依庫珠單抗以及羅氏的CD20抗體利妥昔單抗。其中,薩特利珠單抗和伊奈利珠單抗已在國內上市用于NMOSD。國內布局該領域的企業還有榮昌生物、恒瑞醫藥、百濟神州、石藥集團等,榮昌生物的泰它西普和恒瑞醫藥的MIL62進展較快,已進入III期臨床階段。
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