▎藥明康德內容團隊報道
10月25日，原啟生物宣布美國FDA已授予其自主開發的自體GPRC5D靶向的嵌合抗原受體T細胞產品OriCAR-017孤兒藥資格，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。原啟生物在新聞稿中指出，獲得FDA孤兒藥資格是OriCAR-017產品在開發過程中的一個重要里程碑，對于加速推動該產品在中美的臨床開發以及今后注冊上市起到了積極的作用。GPRC5D是G蛋白偶聯受體家族C組5成員D，在多發性骨髓瘤（MM）細胞中特異性高表達，幾乎不在正常組織上表達。GPRC5D在CD138+細胞上與BCMA呈獨立表達。目前，在多發性骨髓瘤的治療領域，靶向BCMA的免疫療法是治療選擇之一。但對于BCMA陰性或BCMA低表達的MM病患，以及BCMA靶向治療后因靶細胞抗原免疫逃逸而出現的BCMA陰性復發類患者，靶向GPRC5D的療法有望為他們提供新的治療選擇。OriCAR-017正是原啟生物開發的一款自體GPRC5D靶向的嵌合抗原受體T細胞，擬開發用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。2022年6月，研究人員在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以口頭報告形式公布了OriCAR-017由研究者開展的一項1期POLARIS臨床試驗的結果。試驗數據顯示：
- 單次靜脈輸注OriCAR-017對于復發/難治多發性骨髓瘤在各劑量組中均顯示出早期、深入和持久的臨床療效，其中包括BCMA-CART治療后復發的病例；
- 研究的各劑量組均觀察到臨床獲益，客觀緩解率（ORR）為100%，嚴格意義的完全緩解/完全緩解率（sCR/CR）為60%，其中5例BCMA-CART治療復發的病例獲得了2例嚴格意義的完全緩解，2例非常好的部分緩解和1例部分緩解；
- 所有的患者回輸后骨髓流式細胞檢測微小殘留病灶均為陰性；
- 患者平均觀察期為175天（范圍：35-281天），所有患者在數據截止日期均無疾病進展，無須額外的抗腫瘤治療；
- 不良反應方面，無劑量限制性毒性或嚴重不良事件報道，無免疫細胞治療相關神經毒性綜合征報道，細胞因子釋放綜合征僅為1或者2級，其它常見的3/4級不良事件主要是血細胞減少，考慮跟細胞治療回輸前的清淋化療有關。
根據原啟生物新聞稿，本次孤兒藥資格的獲得主要基于OriCAR-017產品在中國開展的first-in-human（FIH）1期臨床研究的積極結果。在獲得孤兒藥資格后，OriCAR-017產品將有資格享受若干優惠政策。原啟生物董事長楊煥鳳女士表示：“我很為我們團隊感到自豪，繼Ori-C101在1個月前獲得NMPA批準啟動注冊臨床試驗后，OriCAR-017又獲得FDA孤兒藥資格，這不但證明了NMPA和FDA審評部門、業界對于我們產品的認可，也標志著原啟生物已從新藥研發邁入臨床開發階段?！?/span>
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