10月24日，Mirum宣布其III期MARCH研究取得積極頂線結果，maralixibat（馬昔巴特）口服溶液對1~17歲進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）廣泛亞型患者的瘙癢嚴重程度具有統計學意義的改善，達到了主要終點（p=0.0098）。

進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）是一種罕見的遺傳性疾病，通常始于嬰兒期，癥狀表現為嚴重的瘙癢、黃疸、無法正常成長，患者肝細胞分泌膽汁能力較低，進而膽汁積聚，最終導致肝功能衰竭。

目前，6種亞型的PFIC已被鑒定，其中PFIC2患者群體約占PFIC患者群體的60%。PFIC2是由ABCB11基因突變引起的，該基因通常編碼一種膽鹽輸出泵蛋白，可將膽汁酸移出肝臟。

Maralixibat（商品名：LIVMARLI）是一款每日口服1次的回腸膽汁酸轉運體(IBAT)抑制劑，通過抑制IBAT的再攝取改變膽汁酸的流向，阻斷膽汁酸在肝臟的再循環，增加糞便膽汁酸排泄來防止膽汁酸在肝臟的積聚。2021年9月，maralixibat首次獲FDA批準上市，用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者膽汁淤積性瘙癢癥，成為全球首款治療這種罕見肝病的藥物。

PFIC2患者中，相比安慰劑組，maralixibat組可以顯著改善瘙癢程度（p=0.0098）；血清膽汁酸水平較基線也顯著下降（p=0.0013）。

同樣，PFIC所有亞型患者（n=64）中，maralixibat組在改善瘙癢和血清膽汁酸方面均達到統計學意義的改善（p<0.0001）。

安全性和耐受性方面，該試驗與既往研究一致，沒有出現新的安全信號。

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