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諾和諾德2億美元投資量子計算機;多款新藥在美國和歐盟獲批

2022-09-26 10:28:42來源:藥明康德瀏覽量:340



在剛剛過去的一周,生物醫藥行業又迎來許多新進展,例如:諾和諾德投資2億美元設計首個量子計算機,用于開發新藥;多家新銳獲得融資,它們的研究領域包括TCR細胞療法、小核酸藥物等;多款創新藥在美國和歐盟獲批上市,包括基因療法、RET抑制劑、Ang-2/VEGF-A雙特異性抗體等等。本文將節選其中部分重要進展做簡單梳理,僅供讀者參閱。


 ?研發合作


諾和諾德基金會(Novo Nordisk Foundation)宣布,將頒發2億美元的基金用于制造第一臺完整(full scale)的量子計算機,用于開發新藥,并且為氣候變化提供新洞見。諾和諾德基金會將與哥本哈根大學合作,并且匯集世界各地量子計算研究人員的力量進行這一項目。諾和諾德認為,量子技術是推動個體化醫藥的關鍵。它可以讓科學家們分析海量的人類基因組數據,澄清人類微生物組的復雜互動關系,以及加快新藥的發現和開發。

CytoReason公司宣布延長與輝瑞(Pfizer)多年的合作伙伴關系,將把該公司的人工智能(AI)技術用于輝瑞的藥物開發計劃。根據協議條款,輝瑞將進行2000萬美元的股權投資以獲得CytoReason平臺及其疾病模型的使用許可,并為補充項目提供資金支持。未來5年內,輝瑞可能會向CytoReason公司注入總計高達1.1億美元的資金。

Rocket Pharmaceuticals公司和Renovacor公司宣布達成協議,Rocket公司將收購Renovacor公司。Renovacor公司的主打項目REN-001是一款基于AAV9的基因療法,用于治療BAG3相關擴張型心肌病(BAG3-DCM)。新聞稿指出,這一收購將擴展Rocket公司用于治療心臟疾病的臨床管線

新銳融資

Rivus Pharmaceuticals宣布完成1.32億美元B輪融資。這筆資金將會被用來推動其潛在“first-in-class”可控加速代謝主要候選藥物HU6的臨床開發,進一步檢視其治療肥胖這一心臟代謝疾病主要驅動因子的效果。Rivus于近期所公布的臨床2a試驗結果顯示,除了肥胖,HU6亦具改善2型糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)等代謝疾病的潛力

ImmunoScape宣布完成1400萬美元融資,安進(Amgen)亦參與這次融資T細胞受體(TCR)細胞療法是一種通過基因工程化病患的T細胞,使之表達靶向特定抗原的TCR以治療疾病的一種基因免疫調節療法。ImmunoScape所開發的平臺可同時在數百位癌癥患者的血液樣本中,檢視數千萬的T細胞,以識別那些罕見、臨床相關的T細胞克隆,而其相對應的TCR則被進一步利用,開發成為創新的TCR-T細胞療法治療癌癥患者。

愛信智耀宣布已完成數千萬元天使輪融資,由啟明創投領投,三一創新投資和華桐資本跟投愛信智耀成立于2022年7月旨在基于其計算生物學平臺對來自病人的多組學數據進行深入分析,找到驅動疾病進展的新機制和藥物靶點,并研發創新藥物。基于對疾病生物學的深度理解,該公司致力于針對具有重大臨床需求的免疫性疾病腫瘤進行創新藥物研發。

昂拓生物宣布完成近億元種子輪投資杏澤資本獨家領投昂拓生物成立于2022年,致力于開發治療肝靶向以及肝外靶向的代謝類常見病和嚴重罕見病的核酸藥物該公司的目標是基于小核酸藥物平臺的高效快速特點,以及靈活多樣的作用機理,通過研發創新型藥物來對抗并治療不同的功能獲得或功能喪失性疾病

新藥進展


bluebird bio公司宣布,FDA加速批準其基因療法Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel)上市,用于延緩4-17歲早期活動性腦性腎上腺腦白質營養不良(CALD)男童的神經功能障礙的進展。新聞稿指出,Skysona是首款FDA批準用于治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的基因療法。

禮來公司(Eli Lilly and Company)宣布,FDA已加速批準RET抑制劑Retevmo(selpercatinib)擴展適應癥,治療攜帶RET基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤患者。這些患者接受前期系統性治療后疾病進展或者沒有其它滿意的替代治療選擇。

FDA批準Santen Pharmaceutical和UBE公司共同開發的Omlonti(omidenepag isopropyl)上市,用于降低開角型青光眼或高眼壓癥患者的眼壓降低升高的眼壓目前是唯一防止青光眼疾病進展和視力喪失的有效方法。Omlonti具有獨特的作用機制,它通過選擇性激活EP2受體來降低眼內壓。

阿斯利康(AstraZeneca)宣布,“first-in-class”抗體療法Tezspire (tezepelumab)已在歐盟獲得批準上市,作為12歲及以上嚴重哮喘患者的附加維持治療Tezspire是一款靶TSLP的單克隆抗體。新聞稿指出,這是首個也是唯一一個獲得歐盟批準的不受任何表型或生物標志限制用于治療嚴重哮喘患者的生物制品

羅氏(Roche)宣布,歐盟委員會(EC)已批準其雙特異性抗體療法Vabysmo(faricimab)上市,用于治療新生血管性或濕性年齡相關性黃斑變性(nAMD)以及由糖尿病性黃斑水腫(DME)導致的視力障礙Vabysmo是一種靶向Ang-2和VEGF-A的雙特異性抗體根據羅氏的新聞稿,對于歐洲患有這些疾病的人來說,這是十多年來第一個具有新型作用機制的治療選擇

阿斯利康與賽諾菲(Sanofi)聯合開發的抗體Beyfortus(nirsevimab)獲得歐盟人用藥品委員會(CHMP)上市許可推薦,用以避免新生兒在他們第一個呼吸道合胞病毒(RSV)流行季節時,因感染所造成的下呼吸道疾病。若獲批,Beyfortus將成為在廣大嬰孩群體中,首個單劑被動免疫藥品

Seagen公司宣布FDA授予其HER2抑制劑Tukysa(tucatinib)優先審評資格。FDA將加快審查Tukysa的補充新藥申請(sNDA),用于與HER2單克隆抗體trastuzumab聯用治療曾接受過至少一線療法的HER2陽性、轉移性、不可切除結直腸癌成人患者。
argenx公司宣布efgartigimod皮下注射治療全身型重癥肌無力成人患者的生物制品許可申請(BLA)已獲得FDA受理。這是一款靶向Fc受體(FcRn)的“first-in-class”療法,已于2021年底獲批成為FDA批準的首個FcRn阻斷劑。再鼎醫藥已與argenx公司達成獨家授權合作,在大中華區開發和商業化efgartigimod。
Cidara公司宣布FDA接受其藥品rezafungin用以治療念珠菌血癥與侵襲性念珠菌病的新藥上市申請,并授予優先審評資格。FDA預計于2023年3月22日以前完成審查。Rezafungin是一種創新、一周一次的棘球白素,用以治療與避免嚴重性的真菌感染。

輝瑞公司宣布,其在研20價肺炎球菌疫苗(20vPnC)在歐盟嬰幼兒中進行的關鍵性3期臨床試驗獲得積極頂線結果。試驗結果顯示,這一在研20價疫苗如果獲得批準,在3針接種后很可能對疫苗攜帶的20種血清型提供保護。根據這一結果,輝瑞預計在隨后幾個月內向歐盟監管機構遞交上市申請。


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