根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網數據，本周有多款1類創新藥臨床試驗申請通過“默示許可”。這些產品包括siRNA藥物、靶向CD38的抗體偶聯藥物、合成生物學新藥、靶向GPC3的CAR-T藥物等等。本文中，我們將挑選其中部分1類新藥作介紹，供讀者參閱（排名不分先后）。

瑞博生物：RBD7022注射液

作用機制：小核酸藥物

適應癥：原發性高膽固醇血癥或混合型高脂血癥

據瑞博生物公開資料，RBD7022為其自主研發的以PCSK9為靶點的小核酸藥物，擬用于降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。該藥通過靶向肝細胞表達的PCSK9 mRNA，通過RNAi（RNA干擾）機制抑制PCSK9的表達，進而增加肝細胞表面低密度脂蛋白受體數量，提高LDL-C的清除能力，從而達到降低血脂的目的。

臨床前實驗數據顯示，RBD7022具有良好的安全性特征和強效的降低血脂作用，且其降血脂作用表現出降脂水平穩定、藥效持久的特點，單次給藥后藥效可維持數月之久，對LDL-C的抑制可達50%以上。本次，RBD7022在中國獲批首次人體臨床試驗，擬開發適應癥為：以LDL-C升高為特征的原發性（家族性和非家族性）高膽固醇血癥或混合型高脂血癥。

星曜坤澤：HT-101注射液

作用機制：siRNA藥物

適應癥：慢性乙型肝炎病毒感染

siRNA通過RNA干擾技術來干擾乙肝病毒的mRNA，破壞其作為轉錄后的翻譯模板功能，阻止相關病毒蛋白如HBsAg等的合成，從而抑制病毒顆粒形成。

HT-101注射液是星曜坤澤首個慢性乙肝治療產品，為一款GalNAc偶聯的siRNA創新藥物，主要針對乙肝表面抗原（HBsAg）的清除。根據星曜坤澤公開資料，臨床前藥效研究顯示，HT-101單次給藥后可顯著降低HBsAg、HBeAg以及DNA水平，尤其是在降低乙肝表面抗原（S抗原）水平方面表現較好，中、高劑量組均可以降低S抗原接近1000倍，且藥效持續超過70天未見減弱。本次該藥在中國獲批臨床，擬開發適應癥為慢性乙肝病毒感染。

普米斯生物：PM1009注射液

作用機制：抗TIGIT/PVRIG雙特異性抗體

適應癥：肺癌

據普米斯生物公開資料介紹，PM1009是一款抗TIGIT/PVRIG雙特異性抗體，由普米斯和Adimab公司合作研發。臨床前研究顯示，PM1009可高親和力結合人和食蟹猴的TIGIT和PVRIG蛋白，同時解除TIGIT/CD155/CD112以及PVRIG/CD112免疫抑制信號，并順式增強CD226激活信號。在PD-1耐藥模型中，PM1009與抗PD-1單克隆抗體聯用具有顯著的協同抗腫瘤活性，有望為PD-1單抗耐藥患者提供新的治療方案。

此前，PM1009的臨床前研究成果已經在2022年美國癌癥研究協會（AACR）年會上公布。本次，該藥在中國獲批臨床，擬開發適應癥為肺癌。

賽諾哈勃藥業：BT-114143注射液

作用機制：纖維蛋白溶解酶（原）抑制劑

適應癥：治療和預防纖維蛋白溶解亢進引起的各種出血和疾病

臨床中，出血是圍手術期常見并發癥之一，尤其是心血管手術、肝移植和肝切除手術，以及髖關節和膝關節置換、脊柱手術等骨科手術都伴有嚴重出血。此外，創傷引起的大出血及失血性休克也是導致死亡的主要原因之一。

BT-114143是賽諾哈勃藥業自主研發的一款全新小分子纖維蛋白溶解酶/酶原抑制劑，通過阻斷纖溶酶原與纖維蛋白結合，抑制纖維蛋白降解，從而發揮止血作用。據賽諾哈勃藥業公開資料介紹，本品開發為注射液，擬采用靜脈注射給藥。本次該藥在中國獲批臨床，擬用于治療和預防纖維蛋白溶解亢進引起的各種出血和疾病。同時，賽諾哈勃正在進行BT-114143肌肉注射液的開發，擬用于自然災害、突發事件等特殊場合的創傷急救。

艾森藥業：STI-6129注射液

作用機制：靶向CD38的抗體偶聯藥物

適應癥：多發性骨髓瘤

CD38是一種II型跨膜糖蛋白，它的表達與多種疾病有關，包括艾滋病、自身免疫性疾病（如系統性紅斑狼瘡）、2型糖尿病、骨質疏松癥和癌癥等，尤其是在多發性骨髓瘤中高度表達。因此，CD38也成為多種疾病的潛在治療靶點。

公開資料顯示，STI-6129為一款靶向CD38的抗體偶聯藥物，使用了Sorrento Therapeutics公司的技術平臺篩選出的CD38特異性抗體，及獨有專利小分子毒素Duostatin 5。Sorrento公司目前正在美國進行一項1/2期臨床研究，評估該藥治療晚期復發和/或難治性系統性輕鏈（AL）型類淀粉沉積癥患者的療效。艾森藥業（ACEA Therapeutics）早先被Sorrento收購，成為其全資子公司。本次，由艾森藥業申報的STI-6129注射液獲批臨床，擬開發治療復發性或難治性多發性骨髓瘤。

康弘藥業：注射用KH617

作用機制：合成生物學新藥

適應癥：晚期實體瘤

根據康弘藥業公告，注射用KH617為其子公司弘合生物合成生物學平臺首個進入臨床試驗申報的產品，為一款化藥1類創新藥。該產品采用生物合成技術生產高純度原料藥，其制劑在幾種臨床前疾病模型中均顯示出對多種實體瘤的良好抑瘤作用，尤其在膠質母細胞瘤原位模型中藥效表現更為突出。本次該藥在中國獲批臨床，擬開發用于治療晚期實體瘤患者（包括成人彌漫性膠質瘤）。該藥早先也已經在美國獲批臨床，擬用于晚期實體瘤和復發膠質母細胞瘤。

金賽藥業：EG017片

作用機制：選擇性雄激素受體調節劑

適應癥：乳腺癌

根據金賽藥業公開資料介紹，EG017為金賽藥業從寧波熙健醫藥受讓的一款選擇性雄激素受體調節劑（SARM），它表現出對雄激素受體的類似雄激素樣活性，如促進組織細胞的合成代謝功能，但可以避免雄激素帶來的女性男性化特征、前列腺和肝毒等毒副作用。

早先，EG017片已在中國獲批臨床，針對適應癥包括不考慮生育的中老年女性的壓力性尿失禁、不考慮生育的中老年女性的干眼癥。本次該藥獲批臨床的適應癥為絕經后雄激素受體陽性、雌激素受體陽性、人表皮生長因子受體-2陰性晚期乳腺癌。除了EG017片，金賽藥業還開發了EG017乳膏產品，并已在中國獲批臨床。

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