慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）是一種干細胞或骨髓移植后嚴重的并發癥，癥狀包括皮疹、口腔潰瘍、眼睛干澀、肝炎癥、皮膚和關節瘢痕組織的發展以及肺部損傷。在接受異體移植的兒童中，有52%~65%會患上cGVHD。

BTK是B細胞活性的主要調節靶點，抑制其活性可以改善多種B細胞介導的腫瘤、自免疾病等。伊布替尼是全球首個上市的BTK抑制劑，可以阻斷BTK，從而清除或抑制異常的B細胞增殖。

伊布替尼抑制B細胞信號通路的相關機制

此次獲批上市是基于一項開放標簽、多中心、單臂的I/II期iMAGINE研究。主要終點包括藥代動力學（PK）和安全性，次要終點包括總緩解率（ORR）、總生存期（OS）和緩解持續時間（DOR）。該研究納入了47例1至22歲復發/難治性的中度或重度cGVHD兒童和年輕成人患者。具體給藥方案為：12歲及以上的患者口服伊布替尼420mg（每日1次），1歲至12歲的患者口服伊布替尼240 mg/m2（每日1次）。

該試驗通過觀察第25周的ORR來判斷伊布替尼的療效。結果顯示，在復發/難治性中度或重度cGVHD患者中（中位年齡13歲），到第25周時，總緩解率達到60%。安全性方面，在兒科患者中觀察到的不良事件與先前成人患者一致。

伊布替尼于2013年11月首次獲得FDA批準，截至目前，已獲FDA批準多項適應癥，包括套細胞淋巴瘤（MCL）、移植物抗宿主病（GVHD）、邊緣區淋巴瘤（MZL）、小淋巴細胞性淋巴瘤（SLL）、華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）。2017年8月，該產品進入中國市場，已獲批治療套細胞淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病、小淋巴細胞淋巴瘤患者和華氏巨球蛋白血癥。

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