8月11日，aTyr Pharma宣布FDA已授予Efzofitimod（ATYR1923）快速通道資格，用于治療肺結節病。今年，Efzofitimod已斬獲FDA兩項孤兒藥資格認定。

結節病是一種免疫介導的疾病，其特征是在身體的一個或多個器官（以侵襲肺實質為主）中形成肉芽腫，即炎癥細胞團塊。近20萬美國人患有肺結節病，預后從良性、自限性到慢性及衰弱性不等，每5例患者中就有1例形成肺部瘢痕或發生纖維化，造成永久性肺功能喪失甚至死亡。現有的治療方案包括皮質類固醇和其他免疫抑制療法，然而這些療法效果有限且伴有嚴重的副作用。

Efzofitimod是一款first-in-class的免疫調節劑，由組氨酰-tRNA合成酶的免疫調節結構域與人源抗體的FC段融合而成。Efzofitimod通過選擇性調節神經纖毛蛋白-2（NRP2），下調炎癥性疾病狀態下的先天性與適應性免疫反應。

在一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ib/IIa期研究中，Efzofitimod在肺結節病患者中的臨床概念驗證得以確立。該研究的主要終點是多次劑量遞增靜脈注射Efzofitimod的安全性和耐受性。結果表明，與安慰劑相比，Efzofitimod具有良好的安全性和耐受性，在關鍵療效終點和多個分析人群中存在劑量反應和獲益趨勢，包括類固醇減少和肺功能改善。此外，炎癥生物標志物的劑量依賴性降低也證實了Efzofitimod的抗炎作用。

目前，該產品處于III期EFZO-FIT研究。aTyr Pharm還在新型冠狀病毒感染的患者中開展了一項II期臨床試驗。

2020年1月，aTyr Pharm與Kyorin Pharmaceutical就Efzofitimod在日本的開發和商業化達成合作。根據協議，aTyr有資格獲得高達1.75億美元的總付款，包括800萬美元的預付款以及1.67億美元的里程碑付款。

“Efzofitimod的快速通道資格強調了肺結節病領域對新療法的巨大需求，為患者提供切實的臨床獲益。”aTyr總裁兼首席執行官Sanjay S. Shukla表示：“同時，快速通道的認定也肯定了這種新型免疫調節劑的潛力，Efzofitimod有望成為一種變革性療法以解決肺結節病領域未滿足的臨床需求。我們期待有機會與FDA密切合作，加快向有需要的患者提供新療法。”